博舒替尼（Bosutinib）可用于治疗慢性期慢性髓系白血病

2017.12.19，FDA官网首曝，加速批准博舒替尼（bosutinib，BOSULIF，辉瑞公司）用于治疗初诊的费城染色体阳性（Ph+）慢性期慢性髓系白血病（CML）患者。

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慢性粒细胞白血病( CML ) 是一种源于造血干细胞的恶性克隆性血液病。费城染色体( Ph)及Bcr/ Abl 融合基因是CML的特征性标志。约95%的患者具有Ph染色体标准易位t ( 9 ;22 ) , 而5-10%的患者存在Ph变异易位。

少数变异易位可以产生隐匿型Ph染色体, 经常规的G 显带技术无法识别Ph的存在, 需要通过染色体荧光原位杂交( FISH ) 或Bcr /Abl 融合基因检测才能辨别。目前国内对于Ph染色体阳性的CML患者一线标准用药是伊马替尼（imatinib）。

而此次临床试验采用头对头比较二代博舒替尼与伊马替尼治疗初诊CML患者的有效率。

此次批准基于一项开放性随机多中心的临床试验（BFORE,NCT02130557），试验纳入487例Ph+初诊的慢性期CML患者。所有患者随机分组至博舒替尼组（400mg，口服，每天一次）或伊马替尼组（400mg，口服，每天一次）。主要疗效评价指标是分子学的主观疗效（MMR），MMR定义为≤0.1% BCRABL比率，(相当于与标准基线相比减少≥3 log级)。