靶向药物博舒替尼(Bosutinib)能治疗多囊肾吗

博舒替尼（Bosutinib）是一种双靶向（Src/AKL）的激酶抑制剂，目前已获批的使用有费城染色体阳性的慢性粒细胞性白血病。博舒替尼具有很强的活性，但是这个药的安全性（毒副作用）也是如影随形。常染色体显性的多囊肾是一种慢性肾病，长期以来，一直没有针对多囊肾的药物问世。于是就有人在问博舒替尼能否用于多囊肾治疗。

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一个国际多中心（67个点）二期临床试验招募了172个常染色体显性的多囊肾患者。剂量是美国食品药品管理局批准用于白血病的剂量（400mg）或者一半（200mg）。不同病人服用这个药的时间不同，最长的连续服用超过1000天（3年）。很多人因为不能耐受其副作用而退出。几年之后，分析一下结果，对抑制多囊肾的疾病进程有效。

但是，副作用非常厉害。例如，48%的病人腹泻，恶心（34%），肝功能损伤（30%的患者ALT上升，22%的患者AST上升），鼻咽炎（18%），包括各种疼痛、头晕、无力、贫血、高血压、无食欲、消化不良、上呼吸道感染…与肾脏相关的副作用，是使用博舒替尼（Bosutinib）的患者比对照组更快出现白蛋白尿，提示肾小球的损伤。也就是说，多囊肾用上这个药，可能三五年肾功能就挂了。