JAK抑制剂改善骨髓纤维化效果好吗?

　　使用2种FDA批准的药物ruxolitinib(Jakafi)和fedratinib(Inrebic)，JAK抑制剂的引入对骨髓纤维化(MF)患者的治疗方式进行了革命性的改变。但是，越来越多的JAK抑制剂正在研发中，可能为MF患者的亚组提供更多的益处，包括JAK1 / 2抑制剂莫美洛替尼和JAK2抑制剂帕克替尼。

　　最近，已经开始滚动提交新药申请，寻求帕克替尼用于治疗患有严重血小板减少症的MF患者，血小板减少症的定义是血小板计数为50 x 109 / L。该应用将获得3期PERSIST-1和PERSIST-2临床试验(NCT01773187，NCT02055781)的支持。

　　莫洛替尼也正在进入治疗模式，为患有贫血的MF患者提供令人鼓舞的发现。还正在评估使用JAK抑制剂的其他治疗策略，以改善MF患者的脾脏，症状和结局。组合方法正在探索JAK抑制剂(如ruxolitinib和fedratinib)与其他新疗法的潜在安全性和功效，如溴结构域和末端外域(BET)抑制剂CPI-0610或Bcl-2抑制剂venetoclax(Venclexta)。

　　在接受靶向肿瘤学的采访中，骨髓增生性肿瘤的临床研究者，伊坎医学院的医学副教授，纽约西奈山成人白血病计划的负责人约翰·O·马斯卡伦哈斯(MD)讨论了这种角色的演变用于治疗MF患者的JAK抑制剂的研究，包括在随机研究中正在评估的新药物以及可能改善疗效的潜在联合策略。