鲁索替尼组合在 MPN 后 AML 中显示出潜力，但仍有未满足的需求

　　根据 I/II 期研究的结果，鲁索替尼 (Jakafi) 和地西他滨的组合是强化化疗的可行替代方案，在骨髓增殖性肿瘤 (MPN) 后急性髓系白血病 (AML) 患者中具有可比的反应率。

　　主要研究作者说，MPN 后 AML 患者的预后较差，但那些能够在同种异体干细胞移植前达到完全缓解 (CR) 或计数恢复不完全 (CRi) 的患者往往具有最佳结果，医学博士 Prithviraj Bose 补充说，这种组合虽然没有改变实践，但为患者提供了一个额外的、也许更方便的选择。

　　“该方案很容易实施。该组合是在门诊环境中进行的，因此患者不必住院，”Bose 说。“在以老年人为主的人群中，这绝对是一种更可交付的方案[管理]。”

　　在试验的 I 期部分，鲁索替尼每天评估两次，分为 4 个剂量水平：10、15、25 和 50 毫克。试验 II 期部分的患者在没有剂量限制性毒性证据后接受 50 mg 鲁索替尼和地西他滨，在每 4 至 4 天的第 1 至 5 天以 20 毫克/平方米的剂量静脉给药6 周一个周期。

　　在意向治疗人群(n = 29)中，最佳总体缓解率 (ORR) 为 45%，包括 7% 的 CR 率和 34% 的 CRi 率。试验 II 期部分的患者 (n = 18) 的 ORR 为 61%，包括 11% 的 CR 率和 50% 的 CRi 率。

　　四名患者(其中 3 名接受了推荐的 II 期鲁索替尼剂量)进行了同种异体干细胞移植。

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