艾曲波帕/艾曲博帕治疗儿童血小板减少症

时间:2022-05-25 23:11:47   来源:原创  编辑:管理员

  艾曲波帕,又叫艾曲博帕,是目前美国食品和药物管理局批准的用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症(ITP)的血小板生成素受体激动剂。这种每天口服一次的疗法对儿童显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心,双盲,安慰剂对照的临床试验PETIT和PETIT2显示了提高血小板数,减少出血,并减少对伴随ITP治疗的需要,且副作用相对较少。常见的药物相关不良反应包括头痛,恶心和肝胆实验室异常。

  儿童的长期安全性数据有限,并且成人的研究还没有显示出血栓形成,骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血(AA),并且有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成,骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血(AA),并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成,骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血(AA),并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。

  免疫性血小板减少症(ITP)是儿童中常见的自身免疫性血细胞减少症,定义为孤立的血小板计数低(<100×109/ L),而没有根本原因。大多数ITP儿童不会有明显的出血症状,并且会在诊断后的12个月内自然缓解血小板减少症。但是,这些儿童中多达25%患有慢性ITP,并且一些儿童有明显的出血症状或需要继续治疗的出血风险。对于儿童慢性ITP的治疗尚无共识。治疗慢性ITP的治疗选择包括利妥昔单抗,口服免疫抑制剂,血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)和脾切除术。口服TPO-RA 艾曲波帕在2015年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,可用于患有慢性ITP的儿童。

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