真实世界数据证实凡德他尼和卡博替尼对甲状腺髓样癌的 1L/2L 治疗有效

　　根据一项回顾性分析的结果，对于大多数甲状腺髓样癌 (MTC) 患者，凡德他尼 (Caprelsa) 和卡博替尼 (Cabometyx) 都是有效的治疗选择。这两种药物均被 FDA 批准用于治疗 MTC 患者，但在此分析之前，尚不清楚如何为在一线环境中凡德他尼治疗失败且在卡博替尼二线环境中预后不良的患者提供治疗益处。被管理。

　　回顾性分析评估了 1990 年至 2018 年间在德国诊断出的 48 名 MTC 患者。为了分析，与凡德他尼和卡博替尼相关的患者的临床特征、接受的治疗方案、疗效和治疗出现的不良事件 (TEAE) 是评估。

　　为了确定用凡德他尼和卡博替尼治疗的 MTC 患者的疗效，使用 Kaplan-Meier 方法评估无进展生存 (PFS) 和总生存 (OS) 获益，并通过对数秩检验进行比较。对 TKI 治疗反应的评估是回顾性分析的主要终点。次要终点是 PFS、OS 和生存预后因素。

　　患者群体，诊断时的中位年龄为 46 岁(范围，15-80)。在疾病特征方面，13% 的患者已知存在生殖系RET突变，67% 的患者在接受酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗前表现出疾病进展。大多数患者在基线时表现出散发性 MTC (75%)，而其余 13% 具有遗传性 MTC 类型。

　　MTC初诊时发现局部淋巴结转移42例，远处转移25例。此外，转移部位为纵隔淋巴结8例，肺11例，肝11例，骨13例。转移诊断时的中位年龄为 50 岁。

       MTC 患者中凡德他尼和卡博替尼的比较

　　总体而言，47 名患者接受了凡德他尼，23 名患者接受了卡博替尼。41 名患者 (85%) 在前线使用凡德他尼，7 名患者 (15%) 在前线使用卡博替尼。在中位随访 25 个月(范围，0-46 个月)中，vandetanib 治疗患者的部分缓解 (PR) 率为 26%，卡博替尼治疗患者的部分缓解率为 22%。在接受凡德他尼治疗的患者中有 34% 和接受卡博替尼治疗的患者中有 13% 观察到病情稳定。

　　在接受凡德他尼治疗的患者中观察到的中位 PFS 为 17 个月(95% CI，9.3-24.6)。对于接受卡博替尼治疗的患者，中位 PFS 为 4 个月(95% CI，3.1-4.9)。在接受凡德他尼和卡博替尼治疗的患者中，6 个月生存率分别为 98% 和 78%，12 个月生存率分别为 86% 和 70%。

　　与接受卡博替尼治疗的患者相比，接受凡德他尼治疗的患者的中位 OS 为 53 个月(95% CI，43.7-62.3)，而接受卡博替尼治疗的患者的中位 OS 为 24 个月(95% CI，5.9-42.1)。

　　在该分析中值得注意的是，与 TKI 开始时年龄为 60 岁或以下且 TEAE ≥ 5 的患者相比，接受凡德他尼治疗的患者的 PFS 和 OS 显着更长。如果没有骨转移，凡德他尼治疗的人群也具有更高的 PFS。性别、生殖系RET突变状态和肝转移与 PFS 和 OS 没有显着相关性。

　　在卡博替尼治疗的人群中，与经历 TEAE 且年龄在 60 岁或以上的人群相比，≥ 5 次 TEAE 且年龄在 60 岁或以下的人群 PFS 缩短。该人群中的 OS 与 TEAE 的总数显着相关，与 TEAE ≥ 5 次的患者相比，与 TEAE 为 4 次或更少的人相比，OS 显着延长。与凡德他尼治疗组相似，卡博替尼治疗患者的生存结果与性别、生殖系RET突变状态和/或肝转移无关

　　前线与二线环境中的 TKI 治疗

　　凡德他尼一线治疗的 PR 率为 24%，而卡博替尼一线治疗为 22%。在一线环境中接受凡德他尼治疗的患者中有 39% 也观察到 SD，而接受卡博替尼治疗的患者中这一比例为 13%。相比之下，vandetanib 二线治疗的 PR 率为 33%，而 cabozantinib 为 31%。在二线环境中，vandetanib 没有达到 SD，而在 cabozantinib 组中有 43% 达到 SD。

　　MTC中TKI治疗的安全性

　　在 19% 的凡德他尼治疗人群中观察到由于 TEAE 导致治疗中断，而卡博替尼治疗人群中这一比例为 52%。最常见的是腹泻 (40%)、皮疹 (38%) 和疲劳 (28%)。在接受卡博替尼治疗的患者中，最常报告的 TEAE 是食欲不振/体重减轻 (56%)、腹泻 (57%) 和疲劳 (39%)。

　　值得注意的是，在接受凡德他尼的患者中观察到实验室异常的发生率更高，包括血细胞计数变化、电解质和促甲状腺激素的变化。此外，21% 接受凡德他尼治疗的患者出现 QT 延长，而使用卡博替尼治疗的患者中这一比例为 0%。最后，与凡德他尼的 2% 相比，手足综合征更常与卡博替尼相关 (30%)。

　　总体而言，来自该回顾性分析的真实世界数据证实了凡德他尼和卡博替尼治疗具有侵袭性病程的 MTC 患者的疗效。

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