帕克替尼在骨髓纤维化中的作用?

时间:2022-05-25 23:13:36   来源:原创  编辑:管理员

       骨髓纤维化是一种复杂的疾病,药物的是起到关键性作用的。  帕克替尼Pacritinib是商业领域中重要的药物和潜在药物。它是唯一的JAK2抑制剂,在许多评估过的药物中,其骨髓抑制作用似乎最少,因为它与血小板减少症特别相关。血小板计数低于50,000(定义为极度血小板减少症)的患者尚未得到满足。
  我们不能有效地和安全地提供当前批准的JAK抑制剂,实际上,这些患者有很多疗法。这些患者的特征是髓细胞贫血表型,因此脾脏并不总是很大,但通常以血液计数低和预后不良为特征。
  帕克替尼Pacritinib至少在随机的3期PERSIST-2研究中显示,在这些低血小板患者的脾脏和症状改善方面每天两次服用20 mg的疗效。PAC203是一项剂量寻找2期随机研究,研究了3种不同的剂量水平:每天两次200 mg,每天两次100 mg和每天一次100 mg。该研究的重要性在于记录并确认该药物可以安全递送。每天两次200毫克的剂量可有效降低脾脏体积,几乎不会导致明显的血小板减少症,对17%的患者有效。这些是血小板少于50,000的患者。Pacritinib的利基市场是患有骨髓纤维化的患者,他们之前接受JAK2抑制剂治疗的时间少于180天,血小板计数低于50,000。
  欠血小板低的患者,至少可以减轻他们的脾脏和症状负担,从而减轻他们的痛苦。

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