白血病治疗新药维奈托克的适应症

　　慢性淋巴细胞性白血病(CLL)是一种恶性增生性疾病，在淋巴细胞的起病速度较慢，且存在部分免疫缺陷。该病在我国罕见，仅占白血病的3.4%，在欧美白种人中25-30%更常见。大多数患者年龄在50岁以上，30岁以下，是非常罕见的。Venclyxto于2016年4月11日获准上市，用于那些患有顽固性或反复缺失17p突变基因的慢性淋巴细胞白血病的病人进行治疗。

　　Venclyxto(Venclyxto)是由艾伯维与罗氏(Roche)合作的基因泰克(Genentech)联合研发的一种靶向治疗白血病的药物，它是一种可以口服的，有选择性的抑制剂，它能抑制小分子BCL-2蛋白(一种抗细胞衰老的蛋白)。BCL-2的过量表达在介导肿瘤细胞存活的慢性淋巴细胞白血病细胞中已被发现，并且BCL-2过表达还与抗化疗能力有关。

　　《新英格兰医学杂志》发表的一项研究显示，伊布替尼(Ibrutinib)联合维奈托克(Venclyxto)治疗慢性淋巴细胞白血病，其效果惊人的试验表明，几乎所有受试者都能完全反应(96%);单独使用伊布替尼一段时间从而缩小肿瘤大小，大大降低了使用维奈托克治疗肿瘤溶解综合症的风险;伊布替尼联用维奈托克并未明显增加副作用风险;经过18个疗程的治疗，60-70%的患者未发现微小残留病变。

　　欧洲药物管理局(EMA)人类药物产品委员会支持批准突破性抗癌药物Venclyxto(venetoclax)单一药物治疗：(1)CLL存在17p删除型突变或TP53突变，不适合或已接受B细胞受体信号通路抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病;(2)CLL不存在17p删除型突变或TP53突变或接受化疗-免疫治疗或B细胞受体信号通路抑制剂治疗的CLL。