帕克替尼用药全指引：从剂量到禁忌的骨髓纤维化治疗规范

骨髓纤维化作为一种进展性骨髓增殖性肿瘤，其治疗需依赖精准的药物方案与个体化剂量管理，帕克替尼作为针对特定人群（血小板计数＜50×10⁹/L）的关键治疗药物，其用法用量、剂量调整及用药规范直接影响疗效与安全性。以下从成人常规剂量、特殊人群剂量调整、不良反应处理、禁忌与预防措施等方面，系统梳理帕克替尼的用药核心要点，为临床用药与患者自我管理提供明确指引。

骨髓纤维化的成人常用剂量

200 mg，口服，每天 2 次使用：治疗血小板计数低于 50×10⁹/L （50 x 10⁹/L） 的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化 （MF） 患者

肾脏剂量调整

估计 GFR （eGFR） 30 mL/min 及以上：数据不可用

eGFR 低于 30 mL/min：不推荐。

肝脏剂量调整

轻度肝功能障碍（Child-Pugh A）：不建议调整。

中度和重度肝功能障碍（Child-Pugh B 和 C）：不推荐。

剂量调整

同时使用激酶抑制剂：在开始使用该药物之前，接受其他激酶抑制剂治疗的患者应根据制造商的建议逐渐减量或停用其他激酶抑制剂。

计划的外科手术 / 其他干预措施：该药物应在手术 / 干预前 7 天停药，然后只有在止血得到保证后才应重新开始。

不良反应：

1、腹泻：

新发腹泻：开始使用止泻药和 / 或鼓励充足的口服补液

3 级或 4 级腹泻：应暂停给药，直到腹泻消退至至少 1 级（或基线），然后应在最后一次给定剂量时重新开始该药物。

应加强止泻方案，并提供补液。

反复性腹泻：应暂停给药，直到腹泻消退至至少 1 级（或基线），然后在症状消退后以最后给药剂量的 50% 重新开始该药物。

重新开始治疗的患者：需要同时进行止泻治疗。

2、出血：

中度出血；干预指示：应保持给药，直到出血消退至至少 1 级（或基线），然后在症状消退后以最后给药剂量的 50% 重新开始该药物。

复发性出血：应保持给药直至出血消退，然后应在最后给药剂量的 50% 时重新开始该药物。

严重出血；有创干预、输血和 / 或住院指征：应暂停给药直至出血消退，然后应在最后给药剂量的 50% 时重新开始该药物。

反复出血：应停止治疗。

危及生命的出血；紧急干预指示：应停止治疗。

3、QT 间期延长：

QT 间期延长大于 500 毫秒或距基线大于 60 毫秒：应保留给药。

QT 间期延长在 1 周内消退至 480 毫秒（或基线）：应以相同剂量重新开始治疗。

消退时间超过 1 周：应以较低剂量重新开始治疗。

4、血小板 减少：

持续超过 7 天的临床显着恶化血小板减少症：应暂停给药，然后在症状消退后以最后给药剂量的 50% 重新开始该药物。

复发性血小板减少症：应暂停给药，症状消退后应以最后给药剂量的 50% 重新开始该药物。

预防 措施

禁忌：

同时使用强效 CYP450 3A4 诱导剂或抑制剂的患者

尚未确定儿科患者的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅警告部分。

透析

eGFR 低于 15 和血液透析：不推荐。

腹膜透析：数据不可用

其他建议：

这种药物可以不考虑进餐服用

将胶囊整个吞下；请勿打破、咀嚼或打开胶囊。

漏服：患者应在预定时间服用下一个处方剂量；不应服用额外的剂量来替换错过的剂量。

存储要求：

储存在 30℃ （86℉） 以下；保存在原瓶中以避光。

常规：

该药物根据临床试验中观察到的脾脏体积减少而获得加速批准；持续批准可能取决于验证性试验中经过验证的临床获益。

监测：

心血管：心电图（必要时在治疗前和治疗期间）

胃肠道：新发 / 恶化腹泻

血液学：全血细胞计数和凝血检查（必要时在治疗前和治疗期间）

免疫学：感染的体征 / 症状

患者建议：

患者应告知他们的医疗保健提供者他们目前正在接受这种药物的治疗，特别是如果他们正在接受计划的侵入性或选择性手术。

建议患者如果怀孕、打算怀孕或正在哺乳，请咨询他们的医疗保健提供者。