突破困境：佩米替尼于 FGFR2 胆管癌的卓越疗效

摘要

胆管癌预后差，既往化疗为主，生存期不足 1 年。近十年发现 FGFR 家族突变在肝内胆管癌亚组关键作用，常见 FGFR2 基因融合。基于 FIGHT-202 试验，2020 年美国 FDA 批准佩米替尼用于 FGFR2 重排的晚期胆管癌患者，开辟靶向治疗新径。在 2 期试验中，超三分之一接受佩米替尼治疗的经治晚期 CCA（多为 iCCA）患者肿瘤有缩小，近半患者肿瘤无进展。其耐受性好、安全性可控，在 3 期研究完成前，是 FGFR2 融合或重排的晚期胆管癌经治患者的有价值靶向药。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

胆管癌患者的预后通常很差。直到最近，化疗药物是唯一可用的全身治疗选择，导致总体生存期不到 1 年。近几十年来，不同的基因改变被确定在致癌信号传导中起关键作用。

肝内胆管癌的一个亚组以成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族突变为特征，更常见的是由 FGFR2 基因融合代表。

基于 FIGHT-202 试验的结果，2020 年 4 月，美国食品药品监督管理局批准 FGFR 抑制剂佩米替尼用于具有 FGFR2 重排的晚期经治胆管癌患者，为这种疾病的靶向治疗开辟了道路。

在一项针对已接受全身化疗且患有晚期 CCA（几乎全是 iCCA）且含有异常 FGFR2 融合或重排的患者的 2 期试验中，超过三分之一接受佩米替尼治疗的患者肿瘤部分或完全缩小，而几乎一半的患者肿瘤既不生长也不缩小。

佩米替尼通常耐受性良好，安全性可控。

在旨在确认其临床益处的 3 期研究完成之前，佩米替尼对于患有晚期（i）CCA 且携带 FGFR2 融合或重排的经治患者是一种有价值的靶向治疗。