贝组替凡\Belzutifan：革新肾癌治疗，从 VHL 综合征迈向晚期突破

摘要

Belzutifan 是首创的 HIF-2α 抑制剂，2021 年获 FDA 批准用于治疗成人 von Hippel-Lindau 综合征相关肾细胞癌、CNS 血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤。2023 年，依据 LITESPARK-005 研究，又获批用于晚期肾细胞癌成年患者，对比依维莫司，它能显著改善无进展生存期，提高客观缓解率。在 LITESPARK-001 试验中，其单药治疗既往大量治疗的患者也有持久抗肿瘤活性与可控安全性。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

Belzutifan 是一种同类首创的 HIF-2α 抑制剂，于 2021 年获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗需要治疗相关肾细胞癌、CNS 血管母细胞瘤或不需要立即手术的胰腺神经内分泌肿瘤的 von Hippel-Lindau 综合征成人患者。

根据随机、主动对照、3 期 LITESPARK-005 研究的结果，Belzutifan 也于 2023 年被批准用于治疗接受 VEGF 酪氨酸激酶抑制剂和 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的晚期肾细胞癌成年患者。

在 LITESPARK-005 中，与依维莫司相比，belzutifan 的无进展生存期改善具有统计学意义和客观缓解率（21·9% 对 3·5%）在先前接受过免疫检查点和抗血管生成治疗治疗的晚期透明细胞肾细胞癌患者中。

Belzutifan 单药治疗在涉及既往接受过大量治疗的透明细胞肾细胞癌患者的 1 期 LITESPARK-001 试验中也显示出持久的抗肿瘤活性和可控的安全性，55 名患者中有 14 名 （25%） 在中位随访 41·2 个月后出现客观反应。