肝内胆管癌治疗新突破：FGFR 抑制剂与肝移植

摘要

肝内胆管癌（iCCA）曾被视作肝移植（LT）的禁忌症，不可切除的患者经标准化疗与免疫治疗，中位生存期仅 1 至 1.5 年。基因组分析发现，约 9% - 15% 的 iCCA 患者存在 FGFR2 基因融合或重排，对此，FGFR 抑制剂成为这部分患者的标准二线治疗方案。其中，培美替尼作为选择性、强效的 FGFR 1、2 和 3 抑制剂，基于 FIGHT - 202 试验结果，在 2020 年获美国食品药品监督管理局批准，总体缓解率达 35%，为 iCCA 治疗带来新希望。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

肝内胆管癌（iCCA）的肝移植（LT）是移植肿瘤学领域中备受关注且研究活跃的方向。在过去，iCCA 曾被视作肝移植的禁忌症；但近年来的研究却展现出了乐观的成果。目前，不可切除的 iCCA 患者在接受标准化疗与免疫治疗后，中位生存期仅为 1 至 1.5 年。

基因组分析的开展，让人们发现了 iCCA 患者体内存在一些具有潜在治疗可能的肿瘤基因改变。例如，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，现已成为携带 FGFR2 基因融合或重排的 iCCA 患者的标准二线治疗方案。在 iCCA 患者群体中，约 9% 至 15% 的患者存在 FGFR2 基因融合或重排的情况。

培美替尼（Pemigatinib）是一种选择性强、效力高的竞争性 FGFR 1、2 和 3 抑制剂。基于 FIGHT - 202（NCT029234376）试验结果，其于 2020 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该试验表明，培美替尼治疗相关患者的总体缓解率达到了 35% ，为特定类型的 iCCA 患者带来了新的治疗希望。