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LITESPARK-004：贝组替凡开启 VHL 胰腺病变治疗新篇

2025-03-06 11:05:19

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摘要

单臂 2 期 LITESPARK - 004 试验聚焦贝组替凡对 VHL 病相关肿瘤的疗效。61 例入组患者均有 VHL 病相关胰腺病变，其中 36% 有可测 pNET。经 37.8 个月中位随访，胰腺病变患者 ORR 达 84% ，pNET 患者达 91%，DOR 和 PFS 未达。仅 18% 患者出现 3 级治疗相关 AE ，无 4、5 级 AE。该成果有望为晚期 VHL 突变患者带来新选择，目前正待贝组替凡在其他 NET 人群的研究结果。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

单臂 2 期 LITESPARK - 004 试验，正评估贝组替凡（belzutifan）对 von Hippel - Lindau（VHL）病相关肾细胞癌及其他肿瘤患者的疗效。近期，Else 及其团队公布了贝组替凡用于 VHL 病相关胰腺病变患者的研究成果。该研究纳入 61 例患者，所有患者均至少存在 1 个胰腺病变，其中 36% 的患者在基线时存在可测量的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。


经过中位时长 37.8 个月的随访，胰腺病变患者的客观缓解率（ORR）达 84%，pNET 患者的 ORR 更是高达 91%。中位缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）尚未达到。仅 18% 的患者出现 3 级治疗相关不良事件（AE），未出现 4 级或 5 级治疗相关 AE。


Chan 博士提到，目前仍在等待评估贝组替凡在其他神经内分泌肿瘤（NET）人群中的研究结果。而 LITESPARK - 004 试验的结果，有望为病情更晚期的 VHL 突变患者，提供新的治疗选择，助力改善患者的生存预后 。


贝组替凡

贝组替凡 英文名称：belzutifan 品牌：Merck Sharp & Dohme制造。 结构：片剂 规格：40mg
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