IDH 突变胶质瘤的 Vorasidenib 疗法

摘要

Vorasidenib 是口服 IDH1/IDH2 抑制剂，获批用于 12 岁及以上、携带易感 IDH 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者（术后适用）。III 期 INDIGO 试验显示，其中位无进展生存期达 27.7 个月（安慰剂 11.1 个月），显著降低进展风险。成人剂量 40mg 每日一次，体重 < 40kg 儿童 20mg 每日一次。常见副作用包括腹泻、肝酶升高、疲劳，整体安全性可控。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

试验显示，vorasidenib 组中位无进展生存期（PFS）27.7 个月，显著长于安慰剂组的 11.1 个月（P<0.0001），进展风险降低 54%，仅 28% 患者进展（安慰剂组 54%）。

用药方案为成人 40mg 每日一次（空腹），体重 < 40kg 儿童起始剂量 20mg。常见不良反应包括腹泻（25%）、肝酶升高（ALT 59%、AST 46%）、疲劳（37%），血液学毒性（中性粒细胞减少 14%）及高钾血症（23%）发生率低，安全性可控。

该药为 IDH 突变型低级别胶质瘤患者提供了显著延长无进展生存的新选择。