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IDH 突变胶质瘤的 Vorasidenib 疗法
2025-05-15 09:30:11
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摘要
Vorasidenib 是口服 IDH1/IDH2 抑制剂，获批用于 12 岁及以上、携带易感 IDH 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者（术后适用）。III 期 INDIGO 试验显示，其中位无进展生存期达 27.7 个月（安慰剂 11.1 个月），显著降低进展风险。成人剂量 40mg 每日一次，体重 < 40kg 儿童 20mg 每日一次。常见副作用包括腹泻、肝酶升高、疲劳，整体安全性可控。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
Vorasidenib 是口服 IDH1/IDH2 双靶点抑制剂，通过抑制突变型及野生型 IDH 酶减少肿瘤代谢物 2-HG 并促进细胞分化。FDA 基于 III 期 INDIGO 试验，批准其用于 12 岁及以上、携带易感 IDH 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者（含术后人群），为该类突变肿瘤首个全身治疗方案。
试验显示，vorasidenib 组中位无进展生存期（PFS）27.7 个月，显著长于安慰剂组的 11.1 个月（P<0.0001），进展风险降低 54%，仅 28% 患者进展（安慰剂组 54%）。
用药方案为成人 40mg 每日一次（空腹），体重 < 40kg 儿童起始剂量 20mg。常见不良反应包括腹泻（25%）、肝酶升高（ALT 59%、AST 46%）、疲劳（37%），血液学毒性（中性粒细胞减少 14%）及高钾血症（23%）发生率低，安全性可控。
该药为 IDH 突变型低级别胶质瘤患者提供了显著延长无进展生存的新选择。
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Voranigo（沃拉西德尼）用药全须知：术前沟通、注意事项与紧急情况处理沃拉西地尼是治疗 IDH 突变脑胶质瘤的靶向药，用药前需告知医生过敏史、哺乳情况、正在服用的药物及健康问题，避免药物相互作用。服药期间需定期检查，糖尿病患者监测血糖，严禁吸烟；出现消化不适、生育相关问题应及时咨询。治疗期间及停药后 3 个月，男女均需有效避孕。若出现过敏反应、肝损伤、电解质紊乱、高血糖、癫痫发作等严重副作用，需立即就医。2025-06-12
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