Crysvita获批治疗肿瘤性骨软化症，肿瘤性骨软化症有哪些症状表现？

肿瘤性骨软化症(TIO)是一种罕见的疾病，其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化。与TIO相关的肿瘤会释放一种肽激素样物质——成纤维细胞生长因子23（FGF23），可降低磷酸盐水平。FGF23参与调节磷酸盐水平，磷酸盐是一种电解质，在维持骨骼、细胞产生能量和神经功能方面发挥重要作用。

当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和弱化，导致软骨病（骨骼明显软化）。TIO患者可能会出现严重的低磷血症（血液中磷酸盐含量低）、骨软化（骨骼软化）、肌肉无力、疲劳、骨痛和骨折等症状。如果病因肿瘤或病变可以切除，症状会很快消失；但也存在无法切除或肿瘤切除后复发的情况。

对于肿瘤或病变不能手术的患者，目前的治疗方法包括口服磷酸盐和/或维生素D替代物。这种治疗方法的疗效往往是有限的，大约有一半的TIO患者无法手术切除肿瘤，这些患者没有其他的治疗选择。

2020年06月，美国FDA批准Crysvita（burosumab）用于≥2岁儿科和成人患者，治疗肿瘤性骨软化症（ TIO），该病可导致低磷血症和骨软化症。

研究发现，Crysvita与血清磷和血清1,25-二羟维生素D水平的升高有相关。磷酸盐水平的增加导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在Crysvita治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。在研究期间，不良事件通常反映患者的内在疾病，没有严重的治疗相关不良事件。

至此，Crysvita获批的适应症为：

（1）用于年龄≥6个月的儿童和成人患者，治疗X-连锁低磷血症（XLH）；

（2）用于年龄≥2岁、与磷酸盐尿性间叶瘤相关、肿瘤不能根治性切除或定位的TIO儿童和成人患者，治疗FGF23相关的低磷血症。