在 I/II 期 LIBRETTO-001 试验中，在 RET 突变的甲状腺髓样癌患者中使用塞尔帕替尼治疗的患者报告结果

　　甲状腺髓样癌 (MTC) 的护理标准包括多激酶抑制剂 (MKI)，它会加剧疾病相关的腹泻，主要是因为非 RET 激酶抑制。我们报告了正在进行的 I/II 期 LIBRETTO-001 试验中 RET 突变型 MTC 患者使用塞尔帕替尼(一种高选择性 RET 抑制剂)的腹泻和其他患者报告结果(PRO)。

　　欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷核心的仪器完成时间点是基线(第 1 周期，第 1 天)和大约每隔 28 天的周期，直到第 13 周期(此后每 12 周) 30 和基线、第 1 周期期间的每周和每个周期的第 1 天，用于改良的全身治疗诱导腹泻评估工具 (mSTIDAT)。域评分从基线变化≥ 10 分被认为具有临床意义。PROs 总结了所有患者的第 13 周期以及之前有或没有暴露于 MKI 凡德他尼和/或卡博替尼 (V/C) 的亚组。

　　在总体 MTC 人群 (n = 226) 中，88 (39%) 和 124 (55%) 名患者分别包括 V/C-naïve 和以前的 V/C 亚组。在每个时间点，两种仪器的依从性 > 85%。大多数患者在整个治疗过程中的所有健康相关生活质量 (HRQoL) 分量表均保持/改善。腹泻的改善在 43.5% 的患者中具有临床意义，分别在 36.8% 和 51.3% 的 V/C-naïve 和以前的 V/C 亚组中具有临床意义。在基线时，所有患者中有 80.4% 报告了 mSTIDAT 的腹泻。在第 2 周期后，报告腹泻的患者百分比降至所有患者的不到一半(范围：33.3%-48.3%)。

　　这些中期结果表明，在使用塞尔帕替尼治疗期间，RET 突变型 MTC 患者在 HRQoL 的所有领域均有所改善/保持稳定。随着数据的成熟，将进行未来的分析。

　　转移性甲状腺髓样癌 (MTC) 患者经常会出现与疾病相关的腹泻，这会严重影响日常生活。MTC 治疗的护理标准包括 RET 靶向疗法以及多激酶抑制剂 (MKI)。在一项 I/II 期研究中，超过 40% 的 RET 突变型 MTC 患者接受了塞尔帕替尼(一种高选择性 RET 抑制剂)治疗后腹泻有临床意义的改善。36.8% 之前未接受过 MKI 治疗的患者报告的腹泻有所改善，51.3% 之前接受过 MKI 治疗的患者的腹泻有所改善。在开始塞尔帕替尼 治疗前报告腹泻的患者百分比 (80.4%) 在塞尔帕替尼治疗的第 2 个周期后减少到不到一半(范围：33.3%-48.3%)。

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