普纳替尼对慢性髓系白血病患者的安全性和有效性如何
此前，普纳替尼已获批两个适应症：1）慢性髓系白血病（慢性期、加速期或者急变期）或不适用其他酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病成人患者；2）ABL T315I阳性的慢性髓系白血病（慢性期、加速期或者急变期）或T315I阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者。
OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment in CP-CML, NCT02467270; ongoing）是一项Ⅱ期试验，评估了普纳替尼在对≥2种TKI耐药或有T315I突变的CP-CML患者中的安全性和有效性。对≥2种TKI耐药或具有BCR-ABL1T315I突变的CML-CP患者被随机分配至普纳替尼起始剂量为45mg/天（A组，45 mg→15 mg）、30mg/天（B组，30 mg→15 mg）和15mg/天（C组）三组中接受治疗。在队列A和B中达到≤1%BCR-ABL1IS后，剂量减至15mg.患者可能会因治疗无反应而重新加量至起始剂量。
主要终点是BCR-ABL1IS≤1%持续12个月；次要终点包括细胞遗传学和分子学反应以及安全性结果。在该分析中，通过对受试者的基线T315I突变状态和基线疾病负担进行分析得出结果。BCR-ABL1突变在中心实验室（MolecularMD, Portland, OR, USA）通过Sanger测序进行评估。283例患者被随机分组（A/B/C:n=94/94/94）。基线时，84.1%的患者有较高的疾病负担（BCR-ABL1IS≥10%），23.8%有T3151突变，17.0%有除T3151外的突变，57.8%无突变。
OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment in CP-CML, NCT02467270; ongoing）是一项Ⅱ期试验，评估了普纳替尼在对≥2种TKI耐药或有T315I突变的CP-CML患者中的安全性和有效性。对≥2种TKI耐药或具有BCR-ABL1T315I突变的CML-CP患者被随机分配至普纳替尼起始剂量为45mg/天（A组，45 mg→15 mg）、30mg/天（B组，30 mg→15 mg）和15mg/天（C组）三组中接受治疗。在队列A和B中达到≤1%BCR-ABL1IS后，剂量减至15mg.患者可能会因治疗无反应而重新加量至起始剂量。
主要终点是BCR-ABL1IS≤1%持续12个月；次要终点包括细胞遗传学和分子学反应以及安全性结果。在该分析中，通过对受试者的基线T315I突变状态和基线疾病负担进行分析得出结果。BCR-ABL1突变在中心实验室（MolecularMD, Portland, OR, USA）通过Sanger测序进行评估。283例患者被随机分组（A/B/C:n=94/94/94）。基线时，84.1%的患者有较高的疾病负担（BCR-ABL1IS≥10%），23.8%有T3151突变，17.0%有除T3151外的突变，57.8%无突变。
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