艾曲波帕联合免疫抑制可能无法预防重度再生障碍性贫血的复发

　　一项涉及严重再生障碍性贫血 (SAA) 患者的 2 期试验的长期结果表明，与不使用 EPAG 的 IST 治疗相比，使用艾曲波帕 (EPAG) 和免疫抑制 (IST) 治疗可能不会降低复发和克隆进化的风险。研究结果发表在《血液》杂志上。

　　该报告是对 2 期试验(ClinicalTrials.gov 标识符： NCT01623167)的次要终点分析，其中 IST 和 EPAG (EPAG-IST) 的组合较早与仅治疗的历史队列相比改善了血液学反应与 IST。所有接受 EPAG-IST 的患者还接受了马抗胸腺细胞球蛋白 (hATG) 和环孢菌素 (CSA)，历史 IST 治疗队列中的患者接受了马或兔 ATG 和 CSA。

　　使用 EPAG-IST 治疗的患者根据 EPAG 的给药分为 3 个队列，第 15 天至第 6 个月分配给第 1 组，第 1 天至 3 个月分配给第 2 组，第 1 天至 6 个月分配给第 3 组.队列 1 由 30 名患者组成，队列 2 有 31 名患者，队列 3 有 117 名患者。队列 3 比其他 EPAG-IST 队列更大，因为它包括进入扩展分析的患者。历史上 IST 治疗的队列有 102 名患者。目前的分析涉及自早期分析以来的中位随访 4 年。

　　EPAG-IST 的 6 个月总体反应率为 81%，而历史 IST 治疗队列为 67%(P=.008)。在 6 个月时对 EPAG-IST 有反应的患者中，有 61 名患者复发。4 年累积复发率中位数为 43%。复发通常发生在停止 EPAG 并减少 CSA 剂量时，或稍后完成 CSA 维持。

　　当分析接受 EPAG-IST 且 CSA 维持时间与历史队列相似的患者的复发率时，EPAG-IST 的 4 年累积复发率为 39%，而历史 IST 治疗的 4 年累积复发率为 33%组 (P=.09)。在这项比较中，接受 EPAG-IST 的患者的中位复发时间为 324 天，而历史队列的中位复发时间为 774 天。

　　EPAG-IST 的高风险克隆进化发生率为 5.7%，而历史 IST 治疗组的发生率为 10.3% (P=.5)。使用 EPAG-IST 的 4 年累积发生率总体上发生了 15% 的克隆进化，据报道这与历史队列的发生率相似。当发生克隆进化时，EPAG-IST 的中位时间为 186 天，仅 IST 为 777 天。EPAG-IST 的 4 年总生存率为 92.5%，而历史 IST 治疗队列的 4 年总生存率为 85% (P=.41)。

　　研究人员在他们的报告中总结说：“由于克隆进化率没有增加，IST 和 EPAG 的组合应该用作没有安全移植选择的成年 SAA 患者的一线治疗。”然而，他们也指出，“在许多接受治疗的患者中，反应的持久性仍然不足，需要专注于优化具有长期益处的疗法。”

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