阿西替尼用于降低伴有静脉浸润的透明细胞肾细胞癌 (RCC) 中静脉癌栓范围的 II 期新辅助研究。

　　背景：4-15% 的肾细胞癌 (RCC) 病例会发生静脉瘤血栓 (VTT) 扩展。Mayo 分类区分了肾静脉和膈上下腔静脉 (IVC) 之间 VTT 延伸的 4 个级别。虽然手术是出于治愈目的而进行的，但死亡率很高(5-15%)，并发症随着 VTT 水平的增加而增加。5年生存率低;在非转移性 RCC 中约 40-65%。据推测，新辅助靶向治疗可以降低 VTT，减少手术范围，从而降低手术发病率和死亡率，并提高生存率。然而，缺乏 I 或 II 级证据。NAXIVA 在该患者组中提供了第一个 II 级证据，评估了 VTT 对阿西替尼的反应。广泛的平移采样将提供对 VTT 的深入询问(使用基因组学。

　　方法：NAXIVA 是一项阿西替尼在肾切除术和血栓切除术前对转移性和非转移性透明细胞 RCC 患者进行的单臂、单药、多中心 2 期可行性研究。采用了 Simon 两阶段极小极大设计，并且该试验设计为具有足够的功效以区分 Mayo VTT 水平的 <5% 和 >25% 的改善。在 2017 年 12 月 15 日至 2020 年 1 月 6 日之间的 24 个月内，在英国的 5 个地点招募了 21 名患者。在计划的手术前，患者接受了 8 周的阿西替尼治疗(起始剂量 5mg bd，根据耐受性增加至 10mg bd)。主要终点是根据 Mayo 分类(在筛选时和第 9 周，手术前使用 MRI 腹部扫描评估)VTT 改善的可评估患者的百分比。

　　结果：根据 Mayo 分类，VTT 改善的可评估患者的百分比为 26.58% [80% CI：15.76%, 39.74%](21 名可评估患者中的 6 名)。35.29%(17 名进行手术的患者中的 6 名)将手术方法改为微创选择。VTT 高度降低的中位数百分比为 21.49% (SD=27.60%)。可评估人群的缓解率(根据 RECIST)为 61.90% SD、14.29% PR、9.52% PD。在手术发病率方面，11.76%(17 名进行手术的患者中有 2 名)经历了 Clavien-Dindo 3 或更高的并发症(0 CD3、1 CD4、1 CD5)。

　　结论：NAXIVA 提供了关于新辅助阿西替尼给药以降低 IVC VTT 和减少手术范围的可行性的独特前瞻性数据。正在开展工作以建立反应预测指标。

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