精准疗法恩西地平可有效治疗致命的白血病

　　根据在美国社会杂志《血液》上的早期试验数据，一些患有复发性或难治性急性髓系白血病(一种很少有治疗方法的血癌)患者可能会通过实验性靶向治疗获得缓解血液学(ASH)。

　　最多的人患有AML的15%必须在IDH2基因，这将阻止他们的白色突变的血细胞从成熟为嗜中性粒细胞，人体的免疫系统的一个组成部分。相反，这些白细胞变成了白血病细胞。与积极针对所有白细胞的标准 AML 疗法不同，实验疗法恩西地平抑制突变的 IDH2 基因，使未成熟的白细胞自然成熟为中性粒细胞。

　　“这种疗法不是杀死猖獗的白细胞，而是旨在将它们变成正常、健康的细胞，”研究作者、纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学博士 Eytan Stein 说。

　　在该试验中包括的 239 名 IDH2 突变阳性 AML 患者中，74% 的患者患有耐药性疾病，几乎没有或没有剩余的治疗选择。在这 176 名患者中，71 名 (40.3%) 有反应，34 名 (19.3%) 达到完全缓解。在数据截止时，获得部分缓解的患者平均存活 14.4 个月，而获得完全缓解的患者存活时间为 19.7 个月。

　　这些患者的进一步数据收集将包括在未来的研究中。与之前在该患者群体中评估其他治疗的研究相比，该组的总生存期几乎增加了两倍，从 3.3 个月增加到 9.3 个月。

　　“在这项早期研究中，晚期复发性或耐药性疾病患者 9 个月的生存获益非常显着，”Stein 博士指出。“看到这些患者发生的严重不良事件如此之少，我们感到更加鼓舞。”

　　不良事件包括胆红素增加，恶心，IDH-DS(在体内流体和/或肺的积聚)，和的增殖白细胞称为白细胞增多。两名经历过 IDH-DS 的参与者在治疗过程中死亡。正在计划或正在进行进一步的试验，以评估恩西地平作为一线疗法，结合标准 AML 治疗，以及治疗其他突变 IDH2 疾病，如骨髓增生异常综合征 (MDS)。

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