威罗菲尼加利妥昔单抗在复发性或难治性毛细胞白血病中产生持久反应

       根据发表在《新英格兰医学杂志》上的数据，威罗菲尼 (Zelboraf) 加利妥昔单抗 (Rituxan) 用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病 (HCL) 患者与持久的完全反应相关。

       2 期单中心试验检查了 vemurafenib 联合利妥昔单抗的无化疗、非骨髓毒性方案的安全性和有效性，并在治疗结束时达到了完全缓解的主要终点。研究人员写道：“在这项研究中，我们发现威罗菲尼加利妥昔单抗是一种短期且安全的治疗方法，能够在大多数难治性或复发性 HCL 患者中迅速诱导深度和持久的完全反应。”

       治疗方案包括 960 mg 威罗菲尼每天两次给药，持续 8 周，外加每平方米体表面积 375 mg 利妥昔单抗在 18 周内同时和顺序给药 8 剂。学术试验招募了 30 名 HCL 患者，他们接受了中位数为 3 次先前治疗（范围，1-14）。在意向治疗人群中，26 名患者 (87%) 获得完全缓解 ( P = .005)。这些完全缓解包括 15 名对化疗 (n = 10) 或利妥昔单抗 (n = 5) 无效的患者以及 7 名以前接受过 BRAF 抑制剂治疗的患者。

       在经历完全缓解的 26 名患者中，有 17 名 (65%) 也清除了微小残留病灶 (MRD)。在这些有反应的患者中，中位随访 34 个月的无复发生存率为 85%（范围，13 至 50）。纵观整个患者群体，中位随访 37 个月（范围，0.5 至 54.5）的无进展生存率为 78%。

       研究人员写道：“这项研究表明，威罗菲尼加利妥昔单抗是一种短期的无化疗方案，对嘌呤类似物治疗失败的患者有效。” “由于没有骨髓毒性作用，这种组合也可能有助于在高度免疫抑制化疗禁忌的情况下提供明确的治疗，例如在患有活动性感染或有患 2019 年冠状病毒病风险的患者中。”该试验中观察到的毒性作用与先前报告的这些治疗方案一致。Vemurafenib 相关的毒性作用包括皮疹、光敏性、疣、发热、角化过度、关节痛或关节炎、疲劳、脱发和恶心或消化不良。

       除了完全缓解的主要终点，研究的关键终点还包括反应时间、MRD 状态、无进展生存期、无复发生存期、无 MRD 生存期和安全性。

       展望未来，研究小组建议需要对威罗菲尼加利妥昔单抗与基于化疗的标准护理进行随机比较，以评估产生相似疗效数据同时降低毒性的潜力。

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