复发/难治性、IDH2突变的 AML：olutasidenib显示出前景

       根据欧洲血液学协会 (EHA) 2021 年虚拟大会上提出的研究，在复发/难治性、IDH1 突变的急性髓系白血病 (AML) 患者中，奥他西地尼可诱导持久的完全反应 (CR)。

       之前的一项 1 期研究表明，olutasidenib——一种选择性的、口服的IDH1突变抑制剂——可能会改善高危 AML 患者的预后。在本次演讲中，研究人员报告了一项 2 期试验的中期分析，该试验评估了 olutasidenib 在复发/难治性IDH2突变疾病患者中的安全性和有效性。

       所有入组和治疗的患者每天两次接受 olutasidenib 150 mg。主要分析终点是 CR 和部分血液学恢复 (CRh) 的 CR，定义为骨髓原始细胞小于 5%、中性粒细胞计数大于 0.5×10 ⁹ /L 和血小板计数大于 50×10 ⁹ /L 。

       总共有 153 名患者入组并接受了 olutasidenib，中位治疗持续时间为 5.5 个月。在数据截止时，110 名 (72%) 患者停止治疗，主要是因为疾病进展 (31%)、不良事件 (AE；14%)、移植 (8%) 和死亡 (10%)。

       作者表示，该研究在由 123 名患者组成的可评估人群中达到了预定的疗效目标。在该组中，中位年龄为 71 岁（范围，32-87），先前治疗线的中位数为 2（范围，1-7）。总缓解率（定义为部分缓解或更好）为 46%，中位缓解持续时间为 11.7 个月。CR 和 CRh 的发生率为 33%，30% 的患者获得了 CR。敏感性分析表明 CR/CRh 的持续时间为 13.8 个月。

       基线时有 CR 或 CRh 治疗的输血依赖性患者的血小板输血依赖性改善为 100%，而在没有 CR 或 CRh 的患者中为 56%。在整个队列中，中位总生存期为 10.5 个月，在 CR 或 CRh 患者中未达到。

       在超过 10% 的患者中观察到的 3/4 级 AE 包括发热性中性粒细胞减少症 (20%)、贫血 (19%)、血小板减少症 (16%) 和中性粒细胞减少症 (13%)。总体而言，最常见的治疗相关 AE 是发热性中性粒细胞减少症 (20%)、贫血 (19%)、血小板减少症 (16%) 和中性粒细胞减少症 (13%)。

        14% 的患者出现任何级别的 IDH1 分化综合征，其中 1 例死亡。

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