伊沙佐米/恩莱瑞(IXAZOMIB)一线维持治疗多发性骨髓瘤患者效果如何？

　　多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，其起源于浆细胞，这是一种在骨髓中生成的白细胞。正常的浆细胞负责生成对抗感染的抗体，而癌变的浆细胞，骨髓瘤细胞在骨髓中大量增殖，并释放一种名为副蛋白(paraprotein)的抗体，这种抗体会引起疾病的症状，包括骨痛、频繁或反复感染和疲劳、贫血症状。这些恶性浆细胞可影响人体的许多骨骼，并可能导致影响骨骼、免疫系统、肾脏、红细胞计数的一些严重健康问题。典型的多发性骨髓瘤病程包括症状性骨髓瘤期和随后的缓解期。

　　恩莱瑞(伊沙佐米)Ninlaro(ixazomib)全球上市的首个口服蛋白酶体抑制剂，于2015年11月首次获得美国FDA批准，联合来那度胺和地塞米松，用于治疗先前接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。Ninlaro于2017年3月获得日本厚生劳动省(MHLW)批准，联合来那度胺和地塞米松，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。2020年3月，Ninlaro获MHLW批准，用于多发性骨髓瘤患者在接受自体造血干细胞后的维持治疗。

　　2021年05月27日，武田制药(Takeda)宣布日本厚生劳动省(MHLW)已批准扩大口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro(ixazomib)伊沙佐米的适用人群，纳入先前没有接受过干细胞移植、在一线治疗后需要维持治疗的多发性骨髓瘤(MM)患者。

　　此次批准，基于单药一线维持治疗3期TOURMALINE-MM4(NCT02312258)研究的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共入组了706例新诊断为多发性骨髓瘤(MM)、没有接受过干细胞移植、已完成6-12个月初始治疗并获得部分缓解或更好缓解的患者，评估了Ninlaro(伊沙佐米)作为单药维持治疗与安慰剂相比对无进展生存期(PFS)的影响。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Ninlaro(伊沙佐米)组患者PFS取得了统计学意义和临床意义的改善(中位PFS:17.4个月 vs 9.4个月;HR=0.659;CI:95;p<0.001)、相当于疾病进展或死亡风险降低了34.1%。

　　值得注意的是，该研究中没有发新的安全问题。Ninlaro(伊沙佐米)维持治疗的安全性良好，且对患者生活质量无不良影响。Ninlaro的安全概况与之前报道的Ninlaro单药治疗的结果一致，没有新的安全性发现。最常见的治疗期间出现的不良事件(TEAE)是恶心、呕吐、腹泻、皮疹、周围神经病变(PN)和发热。

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