细胞遗传学预测维奈托克联合治疗复发/难治性急性髓系白血病的结果

       维奈托克联合治疗常用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病 (RR-AML)。根据发表在Blood Advances上的新研究，分子特征可以预测 RR-AML 患者对这些治疗的反应。

       有限的研究着眼于 RR-AML 中维奈托克联合治疗结果的预测因素。本研究回顾性地研究了 86 名在单一中心接受维奈托克加阿扎胞苷、地西他滨和低剂量阿糖胞苷治疗的患者的数据。所有患者的总体缓解率 (ORR) 为 31%，24% 的患者达到完全缓解 (CR) 或完全缓解但血液学恢复不完全 (CRi)。在达到 CR/CRi 的患者中，40.7% 的可测量残留病灶 (MRD) 为阴性。共有 45% 对治疗有反应的患者复发。复发和难治患者的中位总生存期 (OS) 为 6.1 个月。

       接受阿扎胞苷的患者比接受地西他滨或低剂量阿糖胞苷加维奈托克的患者有更好的反应率。接受阿扎胞苷联合治疗的患者的中位 OS 为 25 个月，而地西他滨为 5.4 个月，低剂量阿糖胞苷为 3.9 个月。在一项为期 3 个月的标志性分析中，获得缓解的患者的 OS 有所改善，而 MRD 阴性缓解的患者的 OS 比非 MRD 阴性的患者更长。

       分子特征可以预测对维奈托克联合治疗的反应。NPM1或IDH1突变的存在与显着增加的反应率（ORR，62%；P = .02 和 ORR，67%；P = .03）和更长的 OS 相关。一个STAG2突变也与改善生存相关联。

       不良细胞遗传学预测反应率较低（ORR：21%；P = .03）并降低 OS。TP53、NRAS/KRAS、SF3B1、ASXL1和EZH2突变与较低的 CR/CRi 率相关，但结果并不显着。缺乏显着性可能是由于样本量小。与既往未接受 HMA 治疗 (ORR) 的患者相比，先前接受过低甲基化剂 (HMA) 治疗的DNMT3A突变患者对维奈托克联合治疗产生反应的机会较低（ORR：12 名患者中的 2 名，17%） , 15 名患者中的 10 名，67%；P = .02)。 

       作者还在复发患者中观察到更复杂的疾病，在ASXL1、DNMT3A、FLT3、NRAS和TET2 中出现了一些新突变。总体而言，结果表明阿扎胞苷加维奈托克可能是治疗分子特征良好的 RR-AML 患者的有效方法。

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