Ultomiris 获批用于患有阵发性夜间血红蛋白尿症的儿科患者

       美国食品和药物管理局 (FDA) 已将 Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 的批准扩大到包括 1 个月及以上阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 的患者。此前，该治疗仅适用于 18 岁及以上的成年人。

       该批准基于一项为期 26 周、开放标签、3 期研究的数据，该研究评估了 ravulizumab-cwvz 在 13 名 9 至 17 岁 PNH 患者中的疗效和安全性。在 13 名患者中，5 名从未接受过补体抑制剂治疗，8 名接受过依库珠单抗治疗。患者在第 1 天接受负荷剂量，然后在第 15 天接受维持治疗，此后对于体重至少 20 公斤的患者每 8 周一次，或对于体重低于 20 公斤的患者每 4 周一次。

       结果显示，26 周后，60% (95% CI, 14.7-94.7) 的初治患者避免输血，100% (95% CI, 63.1-100) 先前接受过依库珠单抗治疗的患者避免输血。5 名初治患者中的 3 名和 8 名接受依库珠单抗治疗的患者中的 6 名分别在第 26 周达到血红蛋白稳定。至于安全性，最常见的不良反应是上呼吸道感染和头痛。 

   “PNH 是一种慢性、渐进性且可能危及生命的罕见疾病，可能需要数月甚至数年才能得到正确诊断，这对儿童及其家人来说可能是一种压倒性的经历，”校长 Satheesh Chonat 说。亚特兰大儿童保健中心 Aflac 癌症和血液疾病中心儿科临床试验和儿科血液病学家和肿瘤学家，以及埃默里大学医学院儿科助理教授。“最终为这些被诊断为儿童的患者获得批准的药物令人兴奋。”

       由于存在严重脑膜炎球菌感染的可能性，Ultomiris 只能通过名为Ultomiris REMS的受限程序获得。

       Ultomiris 还适用于治疗患有非典型溶血性尿毒症综合征的成人和 1 个月及以上儿童患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。

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