复发/难治性 AML 中维奈托克治疗后反应和存活的临床和分子预测因子。
阿扎胞苷 +维奈托克、地西他滨 + 维奈托克和低剂量阿糖胞苷 +维奈托克现在是新诊断的老年或不适合急性髓系白血病 (AML) 患者的标准治疗方法。尽管这些组合也常用于复发性或难治性 AML (RR-AML)，但尚未完全了解 RR-AML 中反应和存活的临床和分子预测因子。
我们回顾性分析了 86 名接受维奈托克联合治疗的 RR-AML 患者的临床和分子特征及结局。完全缓解 (CR) 或血液学恢复不完全 (CRi) 率为 24%，总反应率为 31%，包括形态学无白血病状态。与低剂量阿糖胞苷 +维奈托克相比，阿扎胞苷 +维奈托克的反应率更高（49% 对 15%；P = .008）。中位总生存期 (OS) 为 6.1 个月，但与低剂量阿糖胞苷 +维奈托克相比，阿扎胞苷 + 维奈托克显着更长（25 个月 vs 3.9 个月；P = .003）。
当患者接受后续同种异体干细胞移植检查时，阿扎胞苷 +维奈托克相对于低剂量阿糖胞苷 +维奈托克的这种生存优势仍然存在（8.1 个月 vs 3.9 个月；P = .035）。NPM1 突变与更高的反应率相关，而不利的细胞遗传学和 TP53、KRAS/NRAS 和 SF3B1 突变与较差的 OS 相关。复发是由多种机制驱动的，包括新突变的获得和细胞遗传学复杂性的增加。
维奈托克联合治疗对许多 RR-AML 患者有效，治疗前的分子特征可以预测结果。
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