Luspatercept 对非输血依赖型地中海贫血也有益处

       一流的红细胞成熟剂 luspatercept (Rebrozyl) 已被批准用于治疗需要红细胞 (RBC) 输血的成人 β 地中海贫血患者的贫血症。现在它也被证明对不依赖输血的β地中海贫血患者有益。目前还没有专门针对这一患者群体使用的药物，他们经常出现慢性贫血和铁过载。

       新结果来自 BEYOND 2 期试验，并在欧洲血液学协会 2021 年年会上公布，该年会实际上是由于持续的大流行而举行的。

    “我们现在有了一种新的药物，它在改善非输血依赖性地中海贫血的贫血方面显示出益处，”加拿大多伦多大学血液学系助理教授 Kevin HM Kuo 医学博士在评论这项研究时表示，这些发现在解决非输血亚组的治疗需求方面令人鼓舞。 

     “我认为 luspatercept 是治疗 β 地中海贫血的一个令人兴奋的补充，”他说。“我认为这是我们一直期待的事情，因为这些不依赖输血的患者一直是一个非常被忽视的患者亚群。”

    “这主要是因为人们认为他们往往比依赖输血的同行做得更好，但我们意识到事实并非如此，因为这些患者有溶血和无效红细胞生成引起的并发症，”郭说。“所以，我很高兴我们可能会为这些患者看到更好的治疗选择。”

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