恩西地平联合阿扎胞苷可提高 IDH2 突变的骨髓增生异常综合征患者的生存率

       根据在 2021 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上发表的研究，在异柠檬酸脱氢酶 2 ( IDH2 ) 突变的骨髓增生异常综合征 (MDS) 的高危患者中，恩西地平，特别是与阿扎胞苷联合使用，可能会改善临床结果会议。

       5% 的 MDS 患者携带IDH2突变。恩西地平是一种选择性 IDH2 突变抑制剂，此前已在复发或难治性急性髓系白血病患者中显示出活性。对于这项开放标签的 2 期研究，研究人员评估了单药恩西地平和恩西地平-与阿扎胞苷组合在IDH2突变型 MDS患者中的安全性和有效性。

       总共有 48 名患者入组并根据疾病特征进行分层，以接受恩西地平和阿扎胞苷（26 名患者）或单独的依那西替尼（22 名患者）。联合治疗组的患者对低甲基化药物治疗不敏感，而单药组患者对低甲基化药物治疗失败。

       患者的中位年龄为 73 岁（范围，46-83），72% 的患者因ASXL1 (39%) 或RUNX1 (17%) 突变而被归类为高分子风险。在联合用药组和单药组中，治疗周期的中位数分别为 4 和 7。中位随访时间为 12.6 个月，之后 46 名患者可评估反应。在恩西地平/azacitidine 和仅恩西地平组中，总体反应率分别为 84% 和 43%，尽管每组中有 24% 的患者完全缓解。联合用药组中 0 名患者与单药组中 10% 的患者出现疾病进展。

       恩西地平和阿扎胞苷组的中位 OS 为 32.2 个月，而仅恩西地平组为 21.3 个月。然而，3-4 级不良事件在联合治疗组中更为常见，包括中性粒细胞减少症（单药组 64% 对 10%）、血小板减少症（分别为 28% 对 0%）、贫血（8% 对 5 %）和感染（分别为 32% 和 14%）。IDH 分化综合征出现在联合组 12% 的患者和单药组 24% 的患者中。

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