FDA 授予 奥布替尼（Orelabrutinib） 用于治疗复发/难治性 MCL 的突破性疗法认定

　　FDA 已授予突破性疗法名称 orelabrutinib (ICP-022)，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤 (MCL) 患者。

　　这种新型、强效、高选择性的 BTK 抑制剂旨在靶向 B 细胞淋巴瘤和自身免疫适应症。与依鲁替尼 (Imbruvica) 和阿卡布替尼 (Calquence) 相比，该药物具有更强的靶向选择性，这将提高安全性。

　　凭借专有配方，与其他 BTK 抑制剂相比，该药物具有高生物利用度。

　　InnoCare Pharma 联合创始人、董事长兼首席执行官 Jasmine Cui 博士在一份新闻稿中表示：“我们非常自豪奥布替尼在获得孤儿药认定后获得突破性疗法认定。”“我们将继续秉持‘科学驱动创新，造福患者’的理念，加快奥布替尼在中国和世界其他地区的多种适应症的临床试验，造福全球患者。”

　　在一项开放标签、多中心、2 期试验中，研究人员着手检查口服给药后奥布替尼在中国复发/难治性慢性淋巴细胞白血病 (CLL)/小细胞白血病 (SLL) 患者中的安全性、耐受性和有效性).2 研究的主要终点是客观缓解率 (ORR)，关键次要终点包括缓解持续时间 (DOR)、无进展生存期 (PFS) 和安全性。根据 2008 年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会标准评估反应，并修改了淋巴细胞增多症 (PR-L) 的部分反应 (PR)。

　　该研究由2个阶段组成。在第一阶段，研究人员评估了在复发/难治性 CLL/SLL 患者中以 150 mg 的剂量口服 BTK 抑制剂的安全性和耐受性。在研究的第二阶段，研究人员检查了以相同剂量给药时奥布替尼的临床益处(n = 80)。

　　80 名复发/难治性 CLL 患者被纳入试验;在这些患者中，70 名患有 CLL，10 名患者患有 SLL。在数据截止日期 2019 年 5 月 31 日，一半患者(n = 40)完成了 6 个治疗周期。

　　在中位随访 6.3 个月(范围，0.4-13.7)中，78 名患者被确定为可评估反应。结果表明，奥布替尼的 ORR 为 88.5%(n = 69)，其中 1 名患者达到完全缓解，39 名经历 PR，29 名报告 PR-L。此外，7.7% 的患者疾病稳定。中位 DOR 尚未达到，6 个月 DOR 率为 89.8%。使用 BTK 抑制剂实现的疾病控制率为 96.2%。

　　在分析的不同亚组(包括年龄、疾病分期、既往治疗、17p 缺失、11q 缺失和IGHV突变)中，未观察到奥布替尼的获益显着差异。

　　使用 BTK 抑制剂报告的任何原因的最常见不良反应 (AE) 是已充分表征的血液学毒性;这些影响包括血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血症。患者还报告了呼吸系统感染和紫癜。值得注意的是，没有患者出现心房颤动或继发性恶性肿瘤。最常见的任何级别 3 级或更高级别的 AE 包括中性粒细胞减少症、血小板减少症和肺部感染。

　　共有 25 名患者报告了至少 1 种使用 BTK 抑制剂的严重毒性;其中 13 种效应被确定与该药物有关，包括血小板计数减少 (n = 3)、肺炎 (n = 2)、发热 (n = 2) 和带状疱疹 (n = 1)。

　　2020年12月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准该药物用于以下适应症：复发/难治性CLL/SLL患者和复发/难治性MCL患者。

　　2021 年 2 月，NMPA 批准了一项 3 期临床试验，该试验检查在先前未经治疗的 MCL 患者中使用 orelabrutinib 联合 R-CHOP。3本研究的主要终点是 PFS，次要终点包括 ORR、DOR 和总生存期。

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