艾曲波帕作为儿童患者异基因造血干细胞移植后血小板减少症的一线治疗

　　本研究的目的是检查艾曲波帕作为儿童造血干细胞移植(HSCT)后血小板减少症一线治疗的安全性和有效性。对 43 名接受艾曲波帕治疗的 HSCT 后血小板减少症儿童患者进行回顾性分析。

　　艾曲波帕在 HSCT 后 27 天的中位数开始使用，并持续了 24 天。35 名儿童对艾曲波帕治疗有反应，血小板累积回收率为 88.9%。开始艾曲波帕治疗前巨核细胞数量减少的患者血小板恢复的累积发生率低于正常患者(83.9 对 100%;P = .035)。单变量分析中与艾曲波帕反应显着升高相关的因素是供体类型。多元回归分析的结果发现，体重(风险比 [HR] = 0.7，95% 置信区间 [CI] 0.5-0.9，P = .022)、血小板植入时间(HR = 1.0，95%CI 1.0-1.0， P = .012) 和开始使用艾曲波帕之前的骨髓巨核细胞 (HR = 8.0, 95% CI 1.5-43.3, P = .016) 是独立的危险因素。基于尤登' 根据受试者工作特征曲线中的 s 指数算法，艾曲波帕维持剂量在预测无反应者方面的最佳临界值为 4 mg/kg。受试者工作特征曲线下面积为0.923，敏感性为97.8%，特异性为87.9%，阳性预测值为72.3%，阴性预测值为92%。没有儿童患者因副作用或不耐受而停止使用艾曲波帕。

　　艾曲波帕对造血干细胞移植术后血小板减少的儿科患者有效且安全。艾曲波帕治疗前骨髓中巨核细胞的数量可作为对艾曲波帕反应的预测指标。我们建议艾曲波帕的维持剂量不应超过 4 mg/kg/d。

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