艾曲波帕治疗儿童异基因造血细胞移植后血小板减少症

　　血小板减少症的延迟恢复是同种异体造血干细胞移植后众所周知的并发症。艾曲波帕 (ELT) 是一种血小板生成素受体激动剂 (TRAs)，可诱导血小板成熟和释放。

　　大部分在成人中进行，之前的一些研究表明，ELT 似乎可以促进异基因 HSCT 后血小板减少症的血小板恢复，看起来有效，并且不依赖于输血。评估 ELT 在异基因造血干细胞移植后长期孤立性血小板减少症 (PIT) 或血小板恢复继发性失败 (SFPR) 的儿童患者中的安全性和有效性。

　　对 2016 年 5 月至 2019 年 8 月在 alloHSCT 后因持续性血小板减少症接受 ELT 治疗的儿童患者的回顾性分析。我们评估了 18 例 alloHSCT 后 PIT 或 SFPR 儿童患者中 ELT 的安全性和有效性。所有 6 岁以上、体重 20 kg 的患者均开始接受艾曲波帕(50 mg/d)治疗，尽管在 HSCT 的第 30 天植入了中性粒细胞，但仍有血小板减少症。我们的目标是减少对血小板输注的需求，并使血小板计数超过 50 000/μL。

　　总体响应率为 77.7%。在四名患者中，血小板计数从未达到 30 000/mm 血小板水平超过 30 000/μL 和 50 000/μL 的中位时间分别为 21 天和 44 天。 由于 3 级肝毒性而停止治疗。我们的研究支持 ELT 用于治疗儿童 alloHSCT 后 PIT 和 SFPR 的有效性和相对安全性。

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