艾曲波帕治疗造血干细胞移植后24例儿童血小板减少症

　　目的：评价艾曲波帕治疗儿童造血干细胞移植(HSCT)后血小板减少症的疗效和安全性。

　　方法：回顾性分析在中山大学中山纪念医院儿科接受艾曲波帕治疗的24例造血干细胞移植术后血小板减少患者的临床资料。评估艾曲波帕的反应率和不良反应。根据造血干细胞来源(脐带血组和外周干细胞组)和疾病类型(恶性和非恶性疾病组)将患者分组，比较组间临床结局。秩和检验用于组间比较。

　　结果： 24例患者中，男15例，女9例，开始使用艾曲波帕的年龄为7.7(2.6-13.7)岁，HSCT后艾曲波帕治疗的时间为27.5(8.0-125.0)天，即从治疗到完全缓解的时间(CR)为23.5(6.0-83.0)天，疗程为36.5(8.0-90.0)天。艾曲波帕的总剂量为 1 400(200-5 900) mg。完全缓解率为92%(22/24)，无艾曲波帕相关不良反应。与外周干细胞组(n= 8)相比，艾曲波帕在脐带血组(n= 16)的疗程和总剂量显着减少(24.5(8.0-81.0)比.65.5 (35.0-90.0)d，Z =-3.004, P =0.002; 900.0 (200.0-3 850.0)对比. 2 862.5 (1 175.0-5 900.0) mg, Z= -2.604, P= 0.007)，

　　但从治疗到完全缓解的时间、艾曲波帕停药 2 周后的血小板计数或结束时的血小板计数没有发现显着差异随访点(均P> 0.05)。比较恶性患者(n= 12)和非恶性患者(n= 12)，从治疗到完全缓解的时间、疗程、总剂量、艾曲波帕停药2周后血小板计数和血小板计数均无显着差异在非恶性患者的随访终点(均P> 0.05)。

　　结论： 艾曲波帕是安全的，可能对 HSCT 后的血小板减少症有效，尤其是脐带血移植。

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