免疫抑制治疗联合或不联合艾曲波帕治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效和安全性

　　确定艾曲波帕(E-PAG)联合强化免疫抑制治疗(IST)治疗儿童重度再生障碍性贫血(SAA)的疗效和安全性。本研究共招募了 57 名新诊断为重度再生障碍性贫血的儿科患者。

　　39 名患者仅接受 IST 治疗，包括猪抗人胸腺细胞球蛋白(30 mg/kg/天 × 5 天)和环孢素 A(CsA)(治疗 2 年，谷浓度维持在 200-250 ng) /mL)，18 名患者接受 IST + E-PAG(12.5-50 mg/天，维持 6 个月)。我们发现两组在 3 个月时的反应率之间没有统计学差异(CR：12.8% vs. 22.2% p > 0.05，ORR：56.4% vs. 77.7% p> 0.05)。然而，我们发现两组在 6 个月时的反应率存在统计学差异(CR：17.9% vs. 50% p < 0.05，ORR：69.2% vs. 94.4% p < 0.05)。

　　E-PAG 治疗期间的主要副作用是胆红素水平轻度至中度升高，这是暂时的且可控的，在 IST + E-PAG 组中约占 66.6% (12/18) 的患者，而 20.5 IST 组中的 % (8/39) ( p < 0.05)。IST + E-PAG 治疗小儿 SAA 似乎比单独使用 IST 更有效，具有良好的耐受性和依从性。这种方法值得进一步探索。

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