格拉吉布(GLASDEGIB)可以治疗不适合化疗未经治疗的AML患者吗？

　　格拉吉布是一种新型口服smoothened (SMO)抑制剂，在体内具有重要的抗肿瘤作用，在体外可有效且选择性地抑制Hedgehog(Hh)信号通路传导。美国FDA已受理靶向药物格拉吉布的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白(SMO)抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗，用于既往未接受治疗的(初治)急性髓性白血病(AML)成人患者的治疗。

　　BRIGHT AML 1019(NCT03416179)研究包括两项独立进行的III期随机(1：1)双盲全球试验，未经治疗的AML成人患者入组，每日口服格拉吉布 100 mg或安慰剂并联合两种标准化疗方案中的一种。

　　强化试验将格拉吉布/安慰剂与阿糖胞苷和柔红霉素(7 + 3)联合使用，计划纳入400名患者。而非强化试验将格拉吉布/安慰剂与阿扎胞苷联合使用，计划纳入320名患者。两项试验的主要终点是OS;次要终点包括缓解、达到临床有效时间和缓解持续时间、无事件生存期、安全性、患者预后和药代动力学。

　　研究的主要目的是确定在延长未经治疗的AML患者的OS方面，格拉吉布联合阿糖胞苷和柔红霉素(强化试验)或阿扎胞苷(非强化试验)是否优于安慰剂联合阿糖胞苷和柔红霉素或阿扎胞苷。

　　此项研究完成后将提供大量数据，可能有助于支持扩大格拉吉布的注册范围，除了目前批准的与LDAC联合用于≥75岁、存在合并症而不能使用强化化疗的AML患者外，还包括与“ 7 + 3”方案或阿扎胞苷联合用于AML患者。

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