低剂量维奈托克作为单药治疗含有 t(11;14) 的浆细胞恶性肿瘤

　　大约 20% 的新诊断多发性骨髓瘤 (NDMM) 患者携带 t(11;14)，这是一种预后较差的标志物，导致 CCND1 上调。这些患者对 BCL2 抑制剂实验药物维奈托克有反应。

　　此外，据报道 t(11;14) 与 BCL2/MCL1 比率增加有关。我们在 25 名患有 t(11;14) 的多发性骨髓瘤 (MM) 和 AL 淀粉样变患者的队列中调查了维奈托克(每天 400 毫克)的使用情况，并评估了安全性和有效性。通过反应率 (RR) 和治疗时间评估疗效。此外，在 维奈托克治疗组的诊断和复发时评估 BCL2 家族成员表达的免疫组织化学 (IHC)，并分析与临床 RR 的相关性。

　　此外，来自维奈托克未治疗组的患者材料包括非 t(11; 14) 诊断 (n = 27)、t(11;14) 诊断 (n = 17)、t(11;14) 复发 (n = 7)、超二倍体 (n = 6) 和超二倍体 + t(11;14) (n = 6) 用于 RNA 测序 (RNASeq) 和 qPCR 验证。t(11;14) 患者的 Venetoclax 治疗显示出可控的安全性和有希望的疗效。

　　在 11 名患者 (44%) 中观察到部分反应或更好。有反应的患者具有显着更高的 BCL2/MCL1 (p = 0.031) 以及 BCL2/BCL-XL (p = 0.021) 比值，无论在维奈托克治疗前的测量时间如何。此外，在 t(11;14) 复发与诊断中下调基因中富含 IRF5 基序(p < .001)。

　　单药维奈托克的 RR 在 AL 淀粉样变性中为 71%，在 MM 中为 33%，并且 IHC 被证明可用于预测治疗结果。我们还可以证明 t(11;14) 可能的抗性机制。

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