维奈托克联合用药可在常规实践中不适合强化化疗的新诊断急性髓系白血病患者中诱导高反应率

　　BCL-2 抑制剂 维奈托克与低甲基化剂 (HMA) 或低剂量阿糖胞苷 (LDAC) 的组合在不适合强化治疗的 AML 患者的临床试验中显示出有希望的结果。

　　我们报告了维奈托克 组合在临床试验之外治疗的 AML 患者中的有效性和安全性。61% 的患者达到完全缓解 (CR) + CR 且计数恢复不完全 (CRi)，继发性 AML 和先前接受过 HMA 治疗的患者的 CR+CRi 率相似(分别为 61% 和 43%) )。25% 的患者出现复发，反应患者的中位无事件生存期 (EFS) 为 11.7 个月(95% CI，10.09-13.35)。中位随访 8.7 个月，整个队列的中位总生存期 (OS) 为 9.8 个月(95% CI 6.42-13.3)。

　　在多变量分析中，不良核型是 CR/CRi 的唯一阴性预测因子 (p = .03)，而 ECOG 体能状态 (PS) 和不良核型与较短的 OS 显着相关(分别为 p = .023 和 .038)。达到 CR/CRi 的患者和进行异基因干细胞移植 (allo-SCT) 的患者的中位 OS 更高。治疗耐受性良好，副作用与随机临床试验中描述的相似。12% 的患者发生肿瘤溶解综合征 (TLS)。

　　我们的数据支持维奈托克联合用药对不符合强化治疗条件的新诊断 AML 患者的有效性和安全性。根据我们的数据，继发性 AML 患者可以从维奈托克组合中受益，类似于从头 AML 患者。

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