复发/难治性急性髓系白血病的治疗效果如何

时间:2022-05-25 23:16:53   来源:原创  编辑:管理员

  复发性或难治性 (r/r) 急性髓系白血病 (AML) 患者预后不良,治疗仍然具有挑战性。对于大多数 r/r 患者,异基因造血干细胞移植 (HSCT) 是唯一的治愈性治疗方法。给予挽救治疗以减少移植前的白血病负荷。在异基因 HSCT 之前达到完全缓解的患者具有更有利的结果。强化补救方案通常由蒽环类药物和高剂量阿糖胞苷骨架组成。

  供体淋巴细胞输注已显示出对异基因造血干细胞移植后复发的患者的疗效。对于不能接受强化治疗的患者(例如老年 AML 患者),结果通常很差,目前正在研究与新药联合使用。应在复发时重复突变分析,以确定可以用新药物靶向的畸变。对于有突变的 r/r AML 患者与 fms 相关的酪氨酸激酶 3 ( FLT3 ) 相比,吉列替尼显示出优于强化抢救方案的结果。

  美国食品和药物管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准了吉利替尼用于FLT3突变的 r/r AML 患者。Ivosidenib 和 enasidenib 分别是突变异柠檬酸脱氢酶( IDH ) 1 和 2 的抑制剂,已获得FDA(而非 EMA)的IDH1 / IDH2突变 r/r AML 批准。APR-246 恢复突变TP53的功能和早期的研究结果是有希望的。

  其他靶向 CD47、menin、神经前体细胞表达的发育下调 8 以及双特异性抗体或嵌合抗原受体 T 细胞的药物正在研究中。需要进一步的试验来了解如何最好地将新药相互结合或与化疗结合。


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