带有阿扎胞苷的 Eprenetapopt 在 TP53 阳性 MDS 和 AML 中显示出疗效

　　新型药物 eprenetapopt (APR-246) 联合阿扎胞苷 (Vidaza) 在 TP53 突变型骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 患者的移植后维持治疗中显示出积极疗效，在 2 期研究中进行治疗(NCT03588078)，Aprea Therapeutics, Inc 在一份新闻稿中宣布。

　　在第 2 阶段研究中观察到的发现将在 2021 年下半年与 FDA 共享，并在即将举行的医学会议上公布。

　　“在这些极难治疗的TP53 突变型 MDS 和 AML 患者中，使用 eprenetapopt 和阿扎胞苷维持治疗的移植后 RFS 和 OS 数据令人非常兴奋，”H. Lee Moffitt 的试验首席研究员 Asmita Mishra 医学博士说癌症中心和研究所，在一份声明中。

　　在 2 期研究中，研究人员试图确定 eprenetapopt 与阿扎胞苷的安全性和有效性，并在 TP53 突变型 MD 或 AML 患者中实现完全缓解。入组的患者接受了 6 个周期的组合，直到并发疾病、不可接受的毒性、患者退出或疾病进展。该研究的主要终点是总生存期 (OS)，次要终点是反应持续时间。反应数据之前发表在《临床肿瘤学杂志》上。开发商最近公布的数据与缓解和操作系统有关。

　　总共评估了 33 名患有TP53 突变型 MDS 或 AML 的患者。1 年时，移植后无复发生存 (RFS) 率为 58%，中位 RFS 为 12.1 个月。此外，移植后 1 年的 OS 率为 79%，中位 OS 为 19.3 个月。与之前的研究数据(显示该患者群体的移植后 1 年 RFS 约为 30% 和中位 OS 约为 5-8 个月)相比，eprenetapopt 和阿扎胞苷的结果有所改善。

　　在安全性方面，eprenetapopt 加阿扎胞苷也是TP53 突变MDS 或 AML患者耐受良好的移植后方案。

　　在这项研究中，年龄在 18 岁或以上且患有 MDS、慢性粒单核细胞白血病或 AML 的患者符合条件。要求患者具有足够的器官功能，证明TP53基因突变，中危或高危状态，以及 ECOG 体能状态为 0 至 2。

　　如果个人已知患有人类免疫缺陷病毒、乙型或丙型肝炎感染、心脏异常或伴随的恶性肿瘤，则他们不符合本研究的资格。在既往治疗方面，如果患者在筛选后 14 天内接受过阿扎胞苷、地西他滨或研究性低甲基化药物、细胞毒性化疗、同时使用红细胞刺激剂、粒细胞集落刺激因子、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子，则不符合条件和同种异体干细胞移植。

　　“尽管移植目前是TP53 突变MDS 和 AML患者的唯一潜在治愈性治疗方法，但按照目前的护理标准，复发风险仍然高得令人无法接受，而且移植后的中位 OS 非常有限，只有 8 个月或更短时间。如果获得批准，使用 eprenetapopt 和阿扎胞苷进行移植后维持治疗可能代表一种新的治疗范式，可以有意义地改善这些治疗选择有限的患者的预后。”

　　Eprenetapopt 是一种小分子，在多种血液系统恶性肿瘤(包括 MDS 和 AML)中显示出重新激活突变 p53 蛋白的能力。该药物还显示出与传统抗肿瘤药物(如化疗和免疫疗法)的协同作用。

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