具有 M918T 与非 M918T RET 突变的甲状腺髓样癌患者对选择性 RET 抑制剂反应的汇总分析

　　在美国，甲状腺髓样癌 (MTC) 占甲状腺癌的 1% 至 2%;RET改变发生在 > 95% 的遗传性和 50% 的散发形式中。高达 80% 的散发性 MTC 患者具有体细胞 M918T RET 突变，这与预后不良有关 (1)。酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs) 卡博替尼 和 凡德他尼被批准用于治疗 MTC 患者，无论RET状态如何;然而，回顾性分析表明 M918T 突变患者可能有更大的益处 (1,2)。为RET患者开发的新批准疗法塞尔帕替尼和 普拉替尼突变，已显示出比以前的一线疗法更高的反应率。在该分析中，我们检查了具有RETM918T 非RETM918T 突变的MTC 患者之间总体反应率 (ORR) 的差异。

　　对具有 RET M918T 突变和非 M918T 突变的 MTC 患者的 ORR 进行了分析，该患者使用用于支持普拉替尼和塞尔帕替尼批准的疗效人群使用以下组：处理”)。既往无卡博替尼或凡德他尼(“TKI naïve”)的患者。所有患者，无论先前的治疗如何。

　　具有 RET M918T 突变和非 M918T 突变的 MTC 患者中塞尔帕替尼和普拉替尼合并人群的 ORR 的探索性分析。1先前的凡德他尼或卡博替尼。2既往没有凡德他尼或卡博替尼。对两组患者(RETM918T 突变和RET非 M918T 突变)进行了分析，并根据既往治疗进行了亚组分析。在所有患者中，无论先前治疗如何，M918T 非 M918T 组的 ORR 相似。在既往接受过治疗的患者中，M918T 组的 ORR 低于非 M918T 组，而在 TKI 初治组中，M918T 组的 ORR 高于非 M918T 组，尽管两者的 95% CI 重叠.

　　无论先前的治疗如何，接受RET抑制剂治疗的MTC 患者的突变亚型之间的 ORR 没有显着差异。M918T 和非 M918T 突变患者的 ORR 相似。正在进行的临床研究的额外经验可能会提供关于特定突变类型反应的额外数据。

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