使用米沙加金Mipsagargin在难治性肝癌中的安全性数据

　　这项多中心，单臂，II期研究是在患有晚期索拉非尼难治性HCC的患者中进行的，这些患者在28天周期的第1、2和3天静脉接受米沙加金直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要研究目的是评估二线米沙加金对TTP的作用。次要目标包括肿瘤缓解率，PFS和OS。在治疗的第2周期之前和之后，通过动态对比增强MRI测量同意患者的肿瘤血流量。血流指标通过Ktrans定量和减少的动脉相过度增强证据来描述。

　　患者的中位年龄为64岁(范围为51-73岁)，32%的患者的ECOG PS为0，68%的患者为PS 1。分别记录了10例(40%)，8例(32%)，6例(24%)和1例(4%)患者的Child-Pugh得分，分别为5、6、7和8。

　　安全性队列中的所有25位患者均报告至少1次与药物相关的不良事件(AE)。据报道有14例患者发生严重AE。其中有5(20%)被认为与治疗有关。

　　报告最频繁的AE包括血肌酐升高，这发生在68%的患者中，而疲劳发生的发生在56%的患者中。分别有44%的患者报告恶心和丙氨酸转氨酶升高。据报道40%的患者中天冬氨酸转氨酶升高，胆红素升高，食欲降低和瘙痒。

　　尽管入组患者的疾病处于晚期，但大多数患者的疾病仍处于稳定状态，综合起来，对疾病稳定，肿瘤血流减少和TTP延长的观察表明，米沙加金可能对晚期难治性HCC患者具有临床活性。

　　这些结果为将来将米沙加金与VEGF抑制剂结合进行研究提供了理论依据。