尼洛替尼研究以及它的副作用?

　　尼洛替尼是用于治疗慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病的口服药物 ，尼洛替尼(Nilotinib)被分类为激酶抑制剂。

　　激酶抑制剂包括dasatinib(Sprycel)， erlotinib(Tarceva)， gefitinib(Iressa)，imatinib(Gleevec)，pazopanib(Votrient)，舒尼替尼(Sutent)和vandetanib(Caprelsa)。激酶抑制剂通过减少控制细胞分裂，生长和存活的蛋白质的作用来防止肿瘤的生长。这些蛋白质通常大量存在或在癌症中更具活性细胞。通过降低这些蛋白质的活性，降低了癌细胞的生长和存活。FDA于2007年10月批准了尼洛替尼。

　　尼洛替尼引起的重要副作用包括：低磷酸盐(低磷酸盐血症)，低钾(低血钾)，高钾(高钾血症)，低钙(低钙血症)，血液中的钠(低钠血症)浓度低并且可能会导致一种异常的心律，称为QT间隔延长。QT间隔时间延长可能导致猝死。

　　GUMC研究人员目前正在进行一项更大的2期临床试验(NCT02954978)，再次在帕金森氏病患者中评估该药。

　　他们正在与正在进行试验的MedStar Georgetown大学医院的同事合作 ，诺华同时提供尼洛替尼和安慰剂。该研究将包括75名帕金森氏病患者，他们将被随机分为三组。两组中的患者将接受不同剂量的尼洛替尼(150 mg或300 mg)，而第三组中的患者将接受安慰剂。其主要目的是评估尼罗替尼在12个月的过程中对帕金森氏病中期患者的安全性和耐受性。符合条件的患者将能够参加一项为期一年的随访试验，旨在评估该药的长期疗效。在后续研究中，患者将接受150mg或300mg的尼洛替尼治疗。研究人员还将研究低剂量对疾病生物标志物和患者预后的影响。

　　这项第二阶段研究于2020年7月结束，GUMC的研究人员也正在进行一项临床试验(NCT02947893)，用于评估轻度至中度阿尔茨海默氏病患者的尼洛替尼。