阿培利司是第一种也是唯一一种针对晚期乳腺癌中PIK3CA突变的患者的药物

　　美国食品和药物管理局(FDA)已批准Piqray ®(alpelisib，以前BYL719)联合氟维司群对绝经后妇女和男子的治疗，激素受体阳性，人表皮生长激素受体2阴性(HR + / HER2-)，PIK3CA突变，晚期或转移性乳腺癌，经内分泌治疗方案进展后或通过FDA批准的试验检测到。

　　PIK3CA是HR + / HER2-乳腺癌中最常见的突变基因。大约有40%的HR + / HER2-乳腺癌患者有这种突变。PIK3CA突变与肿瘤的生长，对内分泌治疗的抵抗力和总体预后不良有关。Piqray靶向PIK3CA突变的作用，可能有助于克服HR +晚期乳腺癌中的内分泌抵抗力。

　　FDA批准是基于III期试验SOLAR-1的结果，该结果表明，与单独使用氟维司群相比，在具有PIK3CA突变的HR + / HER2晚期乳腺癌患者中，Piqray加氟维司群的中位数无进展生存期(PFS)几乎是单倍氟维司群PFS 11.0个月vs 5.7个月; HR = 0.65，95%CI：0.50-0.85; p <0.001)[2]。Piqray在预先指定的亚组中提供了一致的PFS结果，包括先前使用CDK4 / 6抑制剂治疗的患者。

　　当PIQ3CA突变患者的氟维司群中加入Piqray时，总体反应率(ORR)表示总体肿瘤大小至少减少30%(在可测量疾病的患者中)的患者比例增加了一倍以上，(ORF = 35.7%，而仅氟维司群的ORR为16.2%，p = 0.0002)[2]。来自QIAGEN NV的Piqray及其相关的伴随诊断测试是FDA肿瘤学卓越中心实时肿瘤学审查试点计划批准的首个针对多种样品类型的新型分子实体和伴随诊断。

　　医学博士FabriceAndré表示：“今天的批准有望改变我们在晚期乳腺癌中治疗医学的方式。医生们首次可以测试PIK3CA生物标志物，并根据患者癌症的基因组情况制定治疗计划。”法国维勒瑞夫(Villejuif)Gustave Roussy研究所医学博士，INSERM U981部门的研究总监兼负责人，全球SOLAR-1首席研究员。“在SOLAR-1 III期试验中，alpelisib加fulvestrant使PIK3CA突变患者的中位PFS几乎翻了一番，总反应率也翻了一番以上，这为他们提供了更长的生命而又没有进展的希望。”

　　可以根据PIK3CA突变的存在情况选择HR + / HER2-晚期乳腺癌患者进行Piqray治疗。同时与Piqray的批准，therascreen ®从QIAGEN * PIK3CA伴随诊断检测方法也被FDA批准，现在可为病人测试。