帕博西尼PALOMA-2的研究数据

　　PALOMA-2是一项国际(17个国家/地区)随机，双盲，安慰剂对照，平行组，III期研究，该研究的绝经后患有ER + / HER2‒晚期/转移性乳腺癌的妇女未接受过全身抗癌治疗晚期疾病(即未经治疗)按1：1比例随机分配给palbociclib加来曲唑(n = 444)或安慰剂加来曲唑(n = 222)。所有随机分组的患者均接受研究治疗，其他方法在其他地方发表。这项研究是按照《赫尔辛基宣言》中概述的道德原则进行的;研究方案已由每个研究中心的当地审查委员会批准。

　　对于未接受过治疗的雌激素受体阳性(ER +)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)转移性乳腺癌(MBC)的患者，内分泌治疗是主要的治疗选择。但是，所有患者最终都会出现肿瘤进展或对内分泌治疗具有原发性肿瘤抵抗力。在维持或改善生活质量(QOL)的同时，改善对内分泌治疗的反应并延长对反应的持续时间是重要的治疗目标。外加试剂靶向有助于电阻可以提高响应和延迟进展的途径，但关键是要了解双方的安全简档和这些疗法对QOL ，因此，在新治疗方案的评估中，患者报告的结局(PRO)是受益风险评估的组成部分。

　　Palbociclib(Ibrance，Pfizer，New York，NY)是一种口服生物利用的细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4和6的小分子抑制剂。最近从III期研究的主要终点(PALOMA-2)报告的结果表明，使用palbociclib联合来曲唑的无进展生存期(PFS)显着改善[中位数24.8 个月对14.5个月;危险比(HR)：0.58; 95%置信区间(CI)为0.46-0.72;与安慰剂加来曲唑相比，P < 0.001] 。本报告的主要目的是描述palbociclib和来曲唑联合治疗对PALOMA-2(NCT01740427)患者报告的生活质量的影响。

　　患者报告的健康相关QOL(HRQOL)结果是PALOMA-2试验的次要目标，使用经过充分验证的癌症治疗功能评估(FACT-B)和EuroQOL 5维(EQ-5D)问卷进行评估在基线，周期2和3，以及直至疾病进展或研究治疗结束从循环5每隔周期的第1天的第1天。患者在研究现场完成了自我评估问卷。选择FACT-B是因为它是一种经过充分验证的问卷，用于评估乳腺癌特异性HRQOL。在该仪器验证研究中，大多数患者患有IV期乳腺癌。因此，该仪器被认为适合评估PALOMA-2研究中的HRQOL。

　　在两组中，无进展的患者与有进展的患者以及具有部分或完全反应的患者与无进展的患者相比，FACT-B总评分的降低显着延迟。值得注意的是，这项研究中的疾病进展和肿瘤反应是通过RECIST评估的，RECIST很大程度上依赖于放射成像成像评估。这些数据强调了放射学评估对治疗效果的价值，并得到患者直接报告的结果的支持，这些结果表明了进展和反应状态(医生报告的结果)和QOL差异的影响。从这种分析中获得的知识将增加医学界正在进行的关于放射评估与临床评估的疾病进展对临床实践和研究的影响的辩论。