达沙替尼治疗儿童白血病的效果

　　近日，百时美施贵宝公司宣布FDA批准了Sprycel(达沙替尼)片剂扩展适应症，治疗儿童慢性期(CP)费城染色体阳性(Ph+)慢性粒细胞白血病(CML)。这项批准在FDA的优先审查下进行，并且获得了FDA颁发的孤儿药资格。Sprycel对儿科患者的安全性和有效性在97名CP-CML患者参与的2项研究中得到评估。

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　　慢性粒细胞白血病患者体内会产生数量不受控制的异常白细胞。当两条染色体(第9和第22号)片段断开并相互联结时，形成一种称为费城染色体的新染色体，其中含有一段异常的基因BCR-ABL。此基因产生的BCR-ABL蛋白通过信号传导在体内生成过量白细胞。目前导致CML基因改变的原因尚不清楚。

　　Sprycel在2006年首次获得FDA批准，治疗慢性期Ph+ CML成人患者，这些成人患者接受先前包括伊马替尼(imatinib)在内的疗法耐药或不耐受。当时，Sprycel还被FDA批准用于治疗Ph+急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。Sprycel已经在60多个国家获得批准。2010年10月，Sprycel获得FDA加速批准，在50多个国家治疗新确诊的慢性期Ph+CML成人患者。

　　Sprycel(dasatinib，达沙替尼)在两项儿科研究中进行了评估。其中包括一项开放标签，非随机，剂量范围试验(NCT00306202)和一项开放标签，非随机单臂试验(NCT00777036)。在参与这两项研究的97名患者中，51名来自单臂试验的患者为新确诊CP-CML，46名患者(17名来自剂量范围试验，29名来自单臂试验)曾使用伊马替尼治疗且不耐受。全部97名患者中，91人每天接受一次60毫克/平方米的Sprycel片剂治疗(体表面积高的患者每日最大剂量为100毫克)。 患者接受治疗直至疾病发生进展或出现重大毒性。疗效终点包括完全细胞遗传学反应(CCyR)，主要细胞遗传学反应(MCyR)和主要分子生物学反应(MMR)。

　　新确诊患者的中位随访时间为4.5年，CCyR，MCyR和MMR的中位持续时间无法估计，因为超过一半答复患者在数据截止时疾病没有进展。应答持续时间的范围为(CCyR从2.5+到66.5 +个月)，(MCyR从1.4到66.5 +个月)和(在24个月达到MMR的受试者为5.4+到72.5 +个月，在任何时间实现MMR的受试者为0.03+到72.5+个月)，其中“+”表示被审查的观察结果。

　　伊马替尼耐药或不耐受的患者中位随访为5.2年，由于过半答复患者在数据截止时没有疾病进展，CCyR，MCyR和MMR的中位持续时间同样无法估计。反应持续时间范围为(CCyR从2.4到86.9+个月)，(MCyR从2.4到86.9+个月)，(MMR从2.6+到73.6+个月)。其中“+”表示截尾观察。

　　“尽管慢性粒细胞白血病在儿童中很少见，在所有患有白血病的儿童中不到百分之三，但是在年轻患者比在成年人中更具侵袭性，直到最近我们还没有什么可以使用的治疗选择。” 儿童癌症对抗联盟(Coalition Against Childhood Cancer)主席Vickie Buenger博士说：“FDA批准扩大使用Sprycel治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病儿童的决定，可能会给这些患者及其家属带来新的希望。”

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