FDA授予BOLD-100胃癌孤儿药称号

根据药物开发商Bold Therapeutics的公告，FDA已为一流的基于钌的小分子治疗药物BOLD-100授予了孤儿药物称号，用于治疗胃癌患者。

BOLD-100被设计为通过选择性的GRP78抑制作用来修饰未折叠的蛋白质反应，并引发活性氧，从而导致DNA损伤和细胞周期停滞；所有这些都会导致敏感和耐药癌症中的细胞死亡。

因此，该药物具有显着改善多种实体瘤和液体肿瘤预后的潜力，并可与其他抗癌药（从传统化学疗法到新型靶向选择）配对使用。

Bold Therapeutics临床开发执行副总裁Jim Pankovich在一份新闻稿中表示：“我们很高兴FDA授予BOLD-100治疗胃癌的孤儿药称号，增加了我们现有的胰腺癌孤儿药称号。” 。“在孤儿药申请中提交的数据表明，BOLD-100可能有效对抗这种致命的癌症。”

在BOLD-100-001 1b期临床试验（NCT04221820; TRIO039）中，研究人员正在研究将BOLD-100与5-氟尿嘧啶，亚叶酸钙和奥沙利铂（FOLFOX）联合使用，以治疗胃，胰腺，结直肠和胆汁患者导管癌。²该研究将包括一个剂量递增队列（A部分），以确保安全性和耐受性；然后是剂量扩展阶段（B部分）。

为了符合入组条件，患者必须年满18岁，并且经过组织学和/或细胞学检查已经确定了转移性或不可切除的选定胃肠道（GI）肿瘤，并且根据RECIST v1.1标准具有可测量的疾病，ECOG表现状态为0到1，以及可接受的器官功能。

如果患者的神经病严重程度大于2级，不能耐受或对氟尿嘧啶或奥沙利铂有反应，有中枢神经系统转移病史或存在软脑膜肿瘤，有活动性心脏病或有心脏功能障碍史，或患有消化道吸收不良综合征的胃肠道疾病，将其排除在外。

对于试验的A部分，患者需要在转移环境中至少接受1项先前的化疗方案。对于B部分，设置将取决于GI肿瘤。对于那些患有大肠癌，胰腺癌和胆管癌的患者，患者必须事先接受过1种疗法。胆管癌患者特别需要接受至少一种吉西他滨为基础的治疗方案。对于胃癌患者，那些没有接受过早期治疗的患者仍可以参加。

该试验的A部分将筛查25至30名患者，以招募多达20名患有胃癌，胰腺癌，结肠直肠癌或胆管癌的参与者。患者将接受组合的1级剂量，然后继续进行2级，3级或-1级剂量，如果不能耐受，则结束研究。将进行治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

对于B部分，研究人员预计将招募80名患者，每个治疗组最多招募25名患者。第1组将包括正在接受一线治疗的胃癌患者，第2组将包括正在接受二线治疗的胃癌患者。此外，第3，第4和第5臂将分别在第二行中接受胰腺癌，结肠直肠癌和胆管癌的联合治疗。在此试验阶段，患者将以推荐剂量加FOLFOX接受BOLD-100治疗，直至疾病进展，无法忍受的毒性反应或退出研究为止。放射学评估将每2个月进行一次。

A部分的主要目的是安全性和耐受性，以及确定药物的最大耐受剂量。对于B部分，主要终点是评估该组合在无进展生存期，总体生存期和缓解率方面的功效。次要目标包括药代动力学和药效学参数，以及探索可能预示该方法疗效的潜在生物标志物。

“重要的是，我们将从正在进行的1b期晚期胃癌，胰腺癌，结肠直肠癌和胆管癌的1b期临床试验中继续收集有关BOLD-100的其他数据，并期望为临床疗效申请BOLD-100的另一项突破性疗法数据可用。”潘科维奇在新闻稿中补充道。

1b期临床试验继续在加拿大6个地点招募患者：跨癌症研究所，渥太华总医院，犹太人总医院和皇家维多利亚医院。据该制药公司称，这项工作预计将在2021年下半年过渡到第二阶段试验，并在美国和韩国都将增加更多的临床场所。

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