停用艾曲波帕后患者还有获益吗?
艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂,通过诱导刺激巨核细胞(尤其是骨髓中的大细胞)的分化和增殖而发挥作用,适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少症患者。
在接受免疫抑制(IST)治疗的严重再障患者中,仍有四分之一的人患有全血细胞减少症。
以往的研究表明,艾曲波帕对顽固性再障有效,44%的患者经治疗后造血功能恢复良好。
研究中新增的18名患者接受艾曲波帕治疗的有效性和安全性,以及43名患者长期随访的结果。
其中17名患者出现了治疗反应,总的治疗反应率为40%。
在17名受治者中,继续服用艾曲波帕后,大多数患者造血功能仍有持续改善,其中7名患者的中性粒细胞、红细胞和血小板显著增加。
停药后,5例患者的外周血细胞数在较长一段时间内保持接近正常水平。
服用艾曲波帕期间,8例患者出现新的细胞遗传学异常,5例出现7号染色体缺失或部分缺失。
在随访期结束时,所有患者均未发生急性髓性白血病。
对于某些免疫抑制疗法不起作用的顽固性再障患者来说,艾曲波帕是有效的,而且多系血细胞对艾曲波帕的治疗是有效的,即使停用艾曲波帕,患者仍能继续维持正常的造血功能。
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