白血病首个维持疗法口服药在美上市，可延长患者生存期

　　美国时间2020年9月2日，美国食品和药物管理局(FDA)宣布证实批准百时美施贵宝开发的药物Onureg(阿扎胞苷300mg片剂，CC-486)上市，作为继续疗法(continued treatment)，治疗经强化诱导化疗后获得首次完全缓解(CR)或CR伴血细胞计数不完全缓解(CRi)的成人急性髓细胞性白血病(AML)患者。这些患者获得首次完全缓解之后不能继续接受强力治愈性疗法。

　　急性髓细胞性白血病(AML)是成人最常见的急性白血病类型之一。其特征是骨髓中异常细胞的快速生长，从而干扰正常血细胞的生成和功能，由于红细胞、血小板和白细胞生成受到影响，可出现贫血、出血和感染的症状。有些AML对治疗的应答持续时间较短，这意味着在患者对化疗产生初始应答之后，仍然有非常高的复发风险。

　　Onureg是FDA批准的首个也是唯一一个用于缓解期患者的AML持续治疗药物，该药是一种口服的低甲基化制剂。

　　相关研究

　　此次批准，基于关键III期QUAZAR AML-001(NCT01757535)研究的疗效和安全性结果，该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共有472名患者参考，患者均为接受强化诱导化疗后病情缓解的新诊断的AML患者，入组的患者随机分为两组，分别接受阿扎胞苷片(n=238)或安慰剂(n=234)口服治疗。

　　结果显示，在一线维持治疗中，与安慰剂相比，Onureg(阿扎胞苷片)将患者总生存期(OS，主要终点)显著延长了近10个月(中位 OS：24.7个月 vs 14.8个月，p=0.0009)，无复发生存期(RFS，关键次要终点)显著延长一倍多(中位PFS：10.2个月 vs 4.8个月，p=0.0001)，结果具有统计学意义和临床意义的改善。

　　安全性

　　安全性方面，接受阿扎胞苷片治疗的患者中，常见不良反应(报告发生率≥10%)包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳/乏力、便秘、肺炎、腹痛、关节痛、食欲减退、发热性中性粒细胞减少、头晕和肢体疼痛，Onureg用于AML患者继续治疗的推荐用法为：300mg，口服，每天1次，在28天周期中第1-14天服药。