三联体疗法运用于急性髓细胞性白血病的相关数据

　　据医康行了解H1突变发生在大约6%至15%的AML患者中。这是少数，但它是相当大的少数。而且这些患者往往是年龄较大的患者，通常不适合或无法从标准的强力化疗中受益，因此在过去几年中，人们一直在为IDH1突变的AML患者寻找更好，更耐受和有效的治疗方案。

　　有两个不同的双联体队列，然后我们评估了三联体方案，即在venetoclax水平为400mg和800mg的情况下添加氮杂胞苷。因此，现在，我们完成了第一组和第二组，这是两种不同的双重剂量。现在，正在加入三元组队列中的第一个队列。

　　有几个不同的发现需要经历。首先是，正如我已经提到的，确实存在药物相互作用。因此，这提出了一个重要的观点，那就是当您使用了不同的批准疗法时，重要的是不要仅仅假设您可以将所有疗法放在一起，而且剂量相同。

　　但是，接下来的一点是，它确实是一种耐受良好的方案。我们知道氮杂胞苷与委内瑞拉的预期副作用，即一定程度的骨髓抑制和发热性中性粒细胞减少以及IDH抑制剂的风险，即分化综合征。我们看到了一些相同的安全信号，但是没有新的或增加的强度比我们原先所期望的要强。因此，对于复发的AML人群，总体安全性是一种期望，这是我们纳入的大多数人。

　　当然，就每个人最兴奋的功效终点而言，文献和临床前数据中存在一些问题，表明您实际上不应该将这些药物放在一起。他们可能实际上在反抗自己。因此，我们要做的第一件事就是确保我们看到了疗效，希望我们能单独看到这些药剂，但目标是看到更好的反应，而且到目前为止，我们很高兴。

　　到目前为止，我们20位可评估患者的综合完全缓解率约为80%，在主要是复发/难治性继发性AML本身的人群中，这是非常惊人的。在那些有反应的患者中，有一半通过流式细胞仪检测为MRD阴性。因此，一个很好的经过验证的深度缓解终点。

　　在这项研究中，中位随访时间相对较短，只有大约七个或八个月。值得庆幸的是，总体中位生存期还没有达到。所有潜在疾病类型均已反应。特定人群中，MRD阴性，缓解率，这些患者都继续研究，非常持久的反应，到目前为止没有进展或复发。因此，总的来说，要点是，到目前为止，这是一项很小的研究，随访时间仍然很短，但这是令人兴奋的初步数据。