维奈托克(venetoclax)用于AML的相关实验数据

　　白血病和淋巴瘤学会首席科学官Lee Greenberger博士在AbbVie发布的新闻稿中说：“很长一段时间以来，除了非常强烈的化疗外，AML患者几乎没有其他治疗选择。”来自两项随机的3期试验VIALE-A和VIALE-C的数据，以及1b M14-358期研究和1/2期M14-387研究的更新数据支持了FDA的批准。

　　VIALE-A试验纳入了431例不符合标准诱导疗法的AML患者。研究人员将286名患者分配给Venetoclax加上azacitidine。其他145例患者接受安慰剂加阿扎胞苷。操作系统充当主要端点。中期分析结果显示，Venetoclax-Azacitidine组的OS明显更长(中位值，分别为14.7个月和9.6个月; HR = 0.66; 95%CI，0.52-0.85)。

　　接受委内瑞拉-阿扎胞苷治疗的患者中，完全缓解的比例更高(37%比18%)。Venetoclax-Azacitidine的中位反应持续时间为18个月，而安慰剂-Azacitidine的中位反应时间为13.4个月。在接受venetoclax-azacitidine治疗的患者中，最常见的严重不良事件包括高热性中性粒细胞减少(30%)，肺炎(22%)，败血症(不包括真菌，19%)和出血(6%)。

　　VIALE-C比较了venetoclax加小剂量阿糖胞苷(n = 143)和安慰剂加小剂量阿糖胞苷(n = 68)。该研究未能达到其通过Venetoclax显着改善OS的主要终点(中位7.2个月vs. 4.1个月; HR = 0.75; 95%CI，0.52-1.07)。

　　但是，venetoclax组的完全缓解率(27%比7.4%)和完全缓解加部分血液学恢复的完全缓解率(47%比15%)更高。Venetoclax加小剂量阿糖胞苷的完全缓解中位时间为11.1个月，而安慰剂加小剂量阿糖胞苷的平均缓解时间为8.3个月。

　　在接受委内瑞拉加小剂量阿糖胞苷治疗的患者中，最常见的不良反应是恶心(42%)。分配这种组合的患者中有65%经历了严重的不良事件，其中最常见的是肺炎(17%)，高热性中性粒细胞减少症(16%)和败血症(不包括真菌，为12%)。