克唑替尼治疗小儿ALK + ALCL获批

　　据医康行了解克唑替尼(Xalkori)用于治疗ALK阳性的复发性或难治性系统间变性大细胞淋巴瘤的小儿患者。FDA已接受克唑替尼(Xalkori)的补充新药申请(sNDA)的优先审查，该药物用于治疗ALK阳性或复发或难治的系统性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)的小儿患者。如果获得批准，克唑替尼将成为此类儿童淋巴瘤的首个生物标记物驱动疗法。FDA已将处方药使用者费用法案(PDUFA)设置为2021年1月。　

　　尽管ALK阳性的间变性大细胞淋巴瘤儿童的存活率很高，但许多仍会复发，需要新颖的治疗方法。今天的FDA档案证明了辉瑞致力于在有重大需求的地区(例如罕见的小儿癌症)扩大使用生物标志物驱动疗法的承诺。鉴于[crizotinib]在ALK阳性肺癌中已证明有效的功效以及在研究复发或难治性ALK和ROS1的临床试验中发现的活性阳性的间变性大细胞淋巴瘤(如果获得批准)[crizotinib]可能代表了改善此类癌症儿童预后的重要一步。

　　ADVL0912是与儿童肿瘤学小组(COG)合作进行的1/2期研究，该研究确定了安全且可耐受的最大剂量，并评估了患有复发或难治性实体瘤和ALCL的小儿患者的临床活动。研究A8081013是一项crizotinib评估的第一阶段研究，用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)以外的已知为ALK阳性的晚期恶性肿瘤的儿科和成年患者，其中包括复发或难治性ALCL的患者。这两项研究均显示接受克唑替尼的儿童和成人患者具有令人信服的抗肿瘤活性。

　　患有癌症的儿童及其家人非常渴望获得新的和创新的药物。我们期待潜在的针对复发或难治性ALK阳性ALCL患儿的新的生物标记物驱动疗法，可能有助于改善这些孩子的生活。值得注意的是，向FDA提交sNDA是欧洲药品管理局关于克唑替尼的儿科研究计划(PIP)的协议的补充，其中包括治疗复发或难治性全身性ALK阳性ALCL的小儿患者。克唑替尼也于2018年5月获得FDA的ALK阳性ALCL适应症突破性疗法称号(BTD)。

　　克唑替尼目前被指定用于治疗转移性NSCLC的患者，通过FDA批准的测试可检测其肿瘤为ALK阳性或ROS1阳性。该代理商已在全球90多个国家/地区接受了ALK阳性NSCLC患者的批准，包括澳大利亚，加拿大，中国，日本，韩国和欧盟。克唑替尼也被批准用于70多个国家/地区治疗ROS1阳性的NSCLC。